Studio pilota di fase 1 di 4-MP per il trattamento della distrofia maculare di Stargardt

Lo scopo di questo studio è indagare se l'assunzione di 4-metilpirazolo (4-MP, fomepizole, Antizol™) inibisce l'adattamento al buio dell'occhio. In altre parole, stiamo testando se il 4-MP rallenta l'elaborazione dei derivati ​​della vitamina A negli occhi. Rallentando questi processi, le persone con la malattia di Stargardt possono avere maggiori possibilità di salvare la vista rimanente. È stato dimostrato che il 4-MP rallenta l'adattamento al buio negli animali ed è approvato dalla FDA per l'uso umano per il trattamento di individui con avvelenamento da metanolo o glicole etilenico (antigelo) interrompendo la capacità del corpo di elaborare gli alcoli. Questo farmaco ha un eccellente profilo di sicurezza ed è stato segnalato che non ha effetti collaterali a breve o lungo termine, a condizione che i pazienti si astengano dall'alcol mentre il farmaco è nel corpo. Una singola dose di 4-MP rimane nel corpo per circa 12 ore e, pertanto, può inibire l'adattamento al buio dei tuoi occhi fino a 12 ore. Lo studio degli effetti del 4-MP può portare a un trattamento medico efficace per salvare la vista dei pazienti Stargardt e può anche avere effetti simili in altre malattie degenerative maculari.