Pilotstudie der Phase 1 mit 4-MP zur Behandlung der Stargardt-Makuladystrophie

Ziel dieser Studie ist es zu untersuchen, ob die Einnahme von 4-Methylpyrazol (4-MP, Fomepizol, Antizol™) die Dunkeladaptation des Auges hemmt. Mit anderen Worten, wir testen, ob 4-MP die Verarbeitung von Vitamin-A-Derivaten im Auge verlangsamt. Durch die Verlangsamung dieser Prozesse haben Personen mit Stargardt-Krankheit möglicherweise bessere Chancen, ihr verbleibendes Sehvermögen zu erhalten. 4-MP verlangsamt nachweislich die Dunkeladaption bei Tieren und ist von der FDA für die Verwendung beim Menschen zur Behandlung von Personen mit Methanol- oder Ethylenglykol (Frostschutzmittel)-Vergiftung zugelassen, indem es die Fähigkeit des Körpers zur Verarbeitung von Alkoholen abschaltet. Dieses Medikament hat ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil und es wurde berichtet, dass es keine kurz- oder langfristigen Nebenwirkungen hat, solange die Patienten auf Alkohol verzichten, während das Medikament im Körper ist. Eine Einzeldosis 4-MP verbleibt etwa 12 Stunden im Körper und kann daher die Dunkeladaptation Ihrer Augen für bis zu 12 Stunden hemmen. Die Untersuchung der Wirkungen von 4-MP kann zu einer wirksamen medizinischen Behandlung führen, um das Sehvermögen von Stargardt-Patienten zu erhalten, und kann auch ähnliche Wirkungen bei anderen makulardegenerativen Erkrankungen haben.