Fase 1-pilotundersøgelse af 4-MP til behandling af Stargardt-makuladystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge, om indtagelse af 4-methylpyrazol (4-MP, fomepizol, Antizol™) hæmmer mørketilpasning af øjet. Med andre ord tester vi, om 4-MP forsinker behandlingen af ​​vitamin A-derivater i øjet. Ved at bremse disse processer kan personer med Stargardts sygdom have bedre chancer for at redde deres resterende syn. 4-MP har vist sig at bremse mørk tilpasning hos dyr, og er FDA godkendt til human brug til behandling af individer med methanol eller ethylenglycol (frostvæske) forgiftning ved at lukke ned for kroppens evne til at behandle alkoholer. Denne medicin har en fremragende sikkerhedsprofil og er blevet rapporteret at have ingen kortsigtede eller langsigtede bivirkninger, så længe patienterne afholder sig fra alkohol, mens medicinen er i kroppen. En enkelt dosis på 4 MP forbliver i kroppen i omkring 12 timer, og derfor kan det hæmme mørketilpasningen af ​​dine øjne i op til 12 timer. At studere virkningerne af 4-MP kan føre til effektiv medicinsk behandling for at redde Stargardt-patienters syn og kan også have lignende virkninger ved andre makuladegenerative sygdomme.