Autologní transplantace mnohočetného myelomu

Po prokázání, že jednorázová autologní transplantace pro léčbu mladších pacientů s nově diagnostikovaným mnohočetným myelomem prodloužila celkové přežití ve srovnání s konvenční chemoterapií, byla testována dvojitá autologní transplantace, zpočátku u refrakterního myelomu a následně i u pacientů s nově diagnostikovaným onemocněním. Abychom prozkoumali roli dvojité autologní transplantace kmenových buněk jako součásti úvodní terapie mnohočetného myelomu, v roce 1996 jsme zahájili prospektivní, randomizovanou studii porovnávající jeden cyklus melfalanu s podporou kmenových buněk se stejným režimem, který následoval po třech do šesti měsíců, druhou autologní transplantací na podporu melfalanu a busulfanu. Studie byla navržena tak, aby detekovala 15procentní nárůst úplné nebo téměř úplné odpovědi u dvojitých transplantací ve srovnání s jedinou transplantací. Při hladině 2stranné významnosti α = 0,05 a síle 1-β = 0,80 bylo v každém léčebném rameni studie zapotřebí 162 pacientů, aby bylo možné detekovat statisticky významné zvýšení míry úplné nebo téměř úplné odpovědi z 30 % v jednorázovém transplantační rameno na 45 % v rameni s dvojitou transplantací. Primárním koncovým bodem studie byla míra úplné nebo téměř úplné odpovědi. Sekundárními cílovými parametry studie bylo přežití bez relapsu, přežití bez příhody a celkové přežití. Cílem náboru bylo 324 pacientů.