Autolog transplantasjon for myelomatose

Etter demonstrasjon av at enkelt autolog transplantasjon for behandling av yngre pasienter med nylig diagnostisert myelomatose forlenget total overlevelse sammenlignet med konvensjonell kjemoterapi, ble dobbel autolog transplantasjon testet, først i refraktært myelom og deretter for å inkludere også pasienter med nylig diagnostisert sykdom. For å utforske rollen til dobbel autolog stamcelletransplantasjon som en del av forhåndsbehandling for multippelt myelom, lanserte vi i 1996 en prospektiv, randomisert studie som sammenlignet en enkelt kur med stamcellestøttet melfalan med det samme regimet fulgt, etter tre til seks måneder, ved en andre autolog transplantasjon til støtte for melfalan og busulfan. Studien ble designet for å oppdage en 15 prosent økning i fullstendig eller nesten fullstendig responsrate med doble transplantasjoner sammenlignet med en enkelt transplantasjon. Med et 2-sidig signifikansnivå α = 0,05 og en styrke 1-β = 0,80, var det nødvendig med 162 pasienter i hver behandlingsarm av studien for å oppdage en statistisk signifikant økning i fullstendig eller nesten fullstendig responsrate fra 30 % i enkelt- transplantasjonsarmen til 45 % i dobbelttransplantasjonsarmen. Primært studieendepunkt var fullstendig eller nesten fullstendig responsrate. Sekundære studieendepunkter var tilbakefallsfri overlevelse, hendelsesfri overlevelse og total overlevelse. Rekrutteringsmålet var 324 pasienter.