Autologe transplantatie voor multipel myeloom

Nadat was aangetoond dat enkelvoudige autologe transplantatie voor de behandeling van jongere patiënten met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom de totale overleving verlengde in vergelijking met conventionele chemotherapie, werd dubbele autologe transplantatie getest, aanvankelijk bij refractair myeloom en vervolgens bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde ziekte. Om de rol van dubbele autologe stamceltransplantatie als onderdeel van de voorafgaande therapie voor multipel myeloom te onderzoeken, lanceerden we in 1996 een prospectieve, gerandomiseerde studie waarin een enkele kuur met stamcelondersteunde melfalan werd vergeleken met hetzelfde gevolgde regime, na drie tot zes maanden, door een tweede autologe transplantatie ter ondersteuning van melfalan en busulfan. De studie was opgezet om een ​​toename van 15 procent in volledige of bijna volledige respons te detecteren bij dubbele transplantaties in vergelijking met een enkele transplantatie. Met een 2-zijdig significantieniveau α = 0,05 en een power 1-β = 0,80, waren er 162 patiënten nodig in elke behandelingsarm van het onderzoek om een ​​statistisch significante toename in volledige of bijna volledige respons te detecteren van 30% in de enkelvoudige transplantatiearm tot 45% in de dubbele transplantatiearm. Het primaire eindpunt van de studie was het volledige of bijna volledige responspercentage. Secundaire onderzoekseindpunten waren terugvalvrije overleving, gebeurtenisvrije overleving en totale overleving. Het rekruteringsdoel was 324 patiënten.