多发性骨髓瘤的自体移植

在证明单次自体移植治疗年轻的新诊断多发性骨髓瘤患者与常规化疗相比延长了总生存期后，对双次自体移植进行了测试，最初是在难治性骨髓瘤中进行的，随后也包括新诊断疾病的患者。 为了探讨双自体干细胞移植作为多发性骨髓瘤前期治疗的一部分的作用，我们在 1996 年开展了一项前瞻性随机试验，比较单疗程的干细胞支持的美法仑与相同的治疗方案，经过 3 个月后到六个月，通过第二次自体移植支持美法仑和白消安。 该研究旨在检测与单次移植相比，双次移植的完全或接近完全反应率增加了 15%。 在双侧显着性水平 α = 0.05 和功效 1-β = 0.80 的情况下，研究的每个治疗组需要 162 名患者才能检测到完全或接近完全反应率从单次治疗中的 30% 有统计学意义的增加双移植臂中移植臂的比例为 45%。 主要研究终点是完全或接近完全反应率。 次要研究终点是无复发生存期、无事件生存期和总生存期。 招募目标为324名患者。