Autologiczne przeszczepy szpiczaka mnogiego

Po wykazaniu, że pojedyncza autologiczna transplantacja w leczeniu młodszych pacjentów z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem mnogim wydłuża całkowity czas przeżycia w porównaniu z konwencjonalną chemioterapią, przetestowano podwójną autologiczną transplantację, początkowo w szpiczaku opornym na leczenie, a następnie także u pacjentów z nowo zdiagnozowaną chorobą. Aby zbadać rolę podwójnego autologicznego przeszczepu komórek macierzystych jako części wstępnej terapii szpiczaka mnogiego, w 1996 roku rozpoczęliśmy prospektywne, randomizowane badanie porównujące pojedynczy kurs melfalanu wspieranego przez komórki macierzyste z tym samym schematem, po trzech do sześciu miesięcy, przez drugi autologiczny przeszczep jako wsparcie dla melfalanu i busulfanu. Badanie zostało zaprojektowane w celu wykrycia 15-procentowego wzrostu odsetka całkowitych lub prawie całkowitych odpowiedzi na podwójne przeszczepy w porównaniu z pojedynczym przeszczepem. Przy dwustronnym poziomie istotności α = 0,05 i mocy 1-β = 0,80, do wykrycia statystycznie istotnego wzrostu odsetka odpowiedzi całkowitej lub prawie całkowitej z 30% w ramienia z przeszczepem do 45% w ramieniu z podwójnym przeszczepem. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania był odsetek odpowiedzi całkowitych lub prawie całkowitych. Drugorzędowymi punktami końcowymi badania były przeżycie wolne od nawrotów, przeżycie wolne od zdarzeń i przeżycie całkowite. Celem rekrutacji było 324 pacjentów.