Autolog transplantation for myelomatose

Efter påvisning af, at en enkelt autolog transplantation til behandling af yngre patienter med nydiagnosticeret myelomatose forlængede den samlede overlevelse sammenlignet med konventionel kemoterapi, blev dobbelt autolog transplantation testet, først i refraktært myelom og efterfølgende til også at omfatte patienter med nydiagnosticeret sygdom. For at udforske rollen af ​​dobbelt autolog stamcelletransplantation som en del af forhåndsbehandling for myelomatose lancerede vi i 1996 et prospektivt, randomiseret forsøg, der sammenlignede et enkelt kursus af stamcellestøttet melphalan med det samme regime efter tre til seks måneder ved en anden autolog transplantation til støtte for melphalan og busulfan. Undersøgelsen var designet til at påvise en stigning på 15 procent i fuldstændig eller næsten fuldstændig responsrate med dobbelttransplantationer sammenlignet med en enkelt transplantation. Med et 2-sidet signifikansniveau α = 0,05 og en power 1-β = 0,80, var der behov for 162 patienter i hver behandlingsarm af undersøgelsen for at påvise en statistisk signifikant stigning i fuldstændig eller næsten fuldstændig responsrate fra 30 % i enkelt- transplantationsarmen til 45 % i dobbelttransplantationsarmen. Det primære studie-endepunkt var den fuldstændige eller næsten fuldstændige responsrate. Sekundære undersøgelses endepunkter var tilbagefaldsfri overlevelse, hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse. Rekrutteringsmålet var 324 patienter.