Transplante Autólogo para Mieloma Múltiplo

Após a demonstração de que o transplante autólogo único para o tratamento de pacientes mais jovens com mieloma múltiplo recém-diagnosticado prolongava a sobrevida global em comparação com a quimioterapia convencional, o transplante autólogo duplo foi testado, inicialmente em mieloma refratário e posteriormente para incluir também pacientes com doença recentemente diagnosticada. Para explorar o papel do duplo transplante autólogo de células-tronco como parte da terapia inicial para o mieloma múltiplo, em 1996 lançamos um estudo prospectivo e randomizado comparando um curso único de melfalano com suporte de células-tronco com o mesmo regime seguido, após três a seis meses, por um segundo transplante autólogo em suporte de melfalano e bussulfano. O estudo foi projetado para detectar um aumento de 15% na taxa de resposta completa ou quase completa com transplantes duplos em comparação com um único transplante. Com um nível de significância bilateral α = 0,05 e um poder 1-β = 0,80, foram necessários 162 pacientes em cada braço de tratamento do estudo para detectar um aumento estatisticamente significativo na taxa de resposta completa ou quase completa de 30% no grupo único braço de transplante para 45% no braço de transplante duplo. O endpoint primário do estudo foi a taxa de resposta completa ou quase completa. Os endpoints secundários do estudo foram sobrevida livre de recaída, sobrevida livre de eventos e sobrevida global. O alvo de recrutamento foi de 324 pacientes.