Trapianto autologo per mieloma multiplo

Dopo aver dimostrato che il trapianto autologo singolo per il trattamento di pazienti più giovani con mieloma multiplo di nuova diagnosi ha prolungato la sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia convenzionale, è stato testato il trapianto autologo doppio, inizialmente nel mieloma refrattario e successivamente per includere anche pazienti con malattia di nuova diagnosi. Per esplorare il ruolo del doppio trapianto autologo di cellule staminali come parte della terapia iniziale per il mieloma multiplo, nel 1996 abbiamo avviato uno studio prospettico randomizzato confrontando un singolo ciclo di melfalan supportato da cellule staminali con lo stesso regime seguito, dopo tre a sei mesi, mediante un secondo trapianto autologo a supporto di melfalan e busulfan. Lo studio è stato progettato per rilevare un aumento del 15% del tasso di risposta completa o quasi completa con doppi trapianti rispetto a un singolo trapianto. Con un livello di significatività a due code α = 0,05 e una potenza 1-β = 0,80, 162 pazienti sono stati richiesti in ciascun braccio di trattamento dello studio per rilevare un aumento statisticamente significativo del tasso di risposta completa o quasi completa dal 30% nel singolo- braccio del trapianto al 45% nel braccio del doppio trapianto. L'endpoint primario dello studio era il tasso di risposta completa o quasi completa. Gli endpoint secondari dello studio erano la sopravvivenza libera da recidiva, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale. L'obiettivo di reclutamento era di 324 pazienti.