Hodnocení dospělých lidských kmenových buněk PROCHYMAL® pro středně těžkou až těžkou Crohnovu chorobu rezistentní na léčbu
9. března 2026 aktualizováno: Mesoblast, Inc.
Fáze III, multicentrická, placebem kontrolovaná, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózní infuze PROCHYMAL® (ex Vivo kultivovaných dospělých lidských mezenchymálních kmenových buněk) k navození remise u subjektů podstupujících léčbu-refrakterní středně- k těžké Crohnově chorobě
Protokol 603 zařazuje subjekty se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou, kteří netolerují nebo u nichž dříve selhala léčba alespoň jedním steroidem a alespoň jedním imunosupresivem a biologickou monoklonální protilátkou proti tumor nekrotizujícímu faktoru alfa.
Protokol zkoumá bezpečnost a účinnost použití dospělých lidských kmenových buněk PROCHYMAL® k navození remise.
PROCHYMAL se podává žilou na paži čtyřikrát během dvou týdnů, pokaždé přibližně jednu hodinu.
Přehled studie
Detailní popis
Značný počet jedinců s Crohnovou chorobou nenachází úlevu pomocí stávajících steroidních, imunosupresivních nebo biologických terapií a jsou nuceni podstoupit chirurgický zákrok nebo jiná drastická opatření k léčbě.
Dospělé lidské kmenové buňky PROCHYMAL® jsou vyráběny od zdravých, dobrovolných dárců, důkladně testovány a jsou skladovány, aby byly k dispozici podle potřeby. Studie na lidech a zvířatech ukázaly, že buňky nevyžadují žádnou shodu mezi dárcem a příjemcem. Buňky mohou mít jak imunosupresivní, tak léčebné výhody u Crohnovy choroby. Buňky přirozeně migrují specificky do míst zánětu, takže se předpokládá, že jejich účinky jsou spíše lokální a samoomezující než systémové.
Protokol 603 zařazuje subjekty k hodnocení schopnosti přípravku PROCHYMAL navodit remisi u subjektů se středně závažným až závažným onemocněním (index aktivity Crohnovy choroby - CDAI - mezi 250 a 450, včetně), kteří selhali nebo netolerovali alespoň jeden lék v každé ze tříd steroidů, imunosupresiv a biologických látek.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
330
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
- University of Alberta Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1R9
- Health Science Centre
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
-
-
-
-
Christchurch, Nový Zéland
- University of Otago
-
Hamilton, Nový Zéland
- Waikato Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California University Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Wheat Ridge, Colorado, Spojené státy, 80033
- Western States Clinical Research
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Spojené státy, 33765
- Clinical Research of West Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32256
- Borland-Groover Clinic
-
Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
- Shafran Gastroenterology Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Atlanta Gastroenterology Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
Urbana, Illinois, Spojené státy, 61801
- Carle Clinic Association
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Medical Center
-
-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Spojené státy, 66606
- Cotton-O'Neil Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- University of Kentucky Hospital
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville Hospital
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
- Gulf Coast Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland, Baltimore
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- Chevy Chase Clinical Research
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Womens Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01610
- Clinical Pharmacology Study Group
-
-
Michigan
-
Dearborn, Michigan, Spojené státy, 48124
- Center for Clinical Studies
-
Troy, Michigan, Spojené státy, 48098
- Center for Digestive Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63128
- St Louis Center for Clinical Studies
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Spojené státy, 10028
- Weill Cornell Medical College
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14621
- Rochester General Hospital
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14607
- Rochester Institute for Digestive Diseases
-
Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
- University Hospital and Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
- Charlotte Gastroenterology and Hepatology
-
Pinehurst, North Carolina, Spojené státy, 28734
- Pinehurst Medical Clinic
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
- Gastroenterology United of Tulsa
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74137
- Options Health Research
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
- Allegheney Center for Digestive Health
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Spojené státy, 37138
- Gastroenterology Center Of The Midsouth
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37205
- Nashville GI Specialists
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
- University of Vermont
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
- Digestive and Liver Disease Specialists
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
- McGuire Research Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98133
- Seattle Gastroenterology Associates
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- selhalo (během posledních 2 let) nebo netolerovalo alespoň jeden steroid A alespoň jedno imunosupresivum A PŘESNĚ jedno biologické
- CDAI mezi 250 a 450 včetně
- endoskopicky nebo rentgenologicky potvrzená Crohnova choroba ileu nebo tlustého střeva nebo obojí
- C-Reactive Protein Test (CRP) alespoň 5 mg/l (0,5 mg/dl)*NEBO* CDAI alespoň 300
- hmotnost mezi 40 a 150 kg včetně
- adekvátní funkce ledvin
- negativní kožní test na tuberkulózu (PPD) (nebo hodnocené nízké riziko aktivace TBC)
Kritéria vyloučení:
- Aktivní infekce HIV nebo hepatitidy
- alergie na CT kontrastní látky nebo na hovězí či prasečí produkty
- symptomatická fibrostenotická Crohnova choroba
- trvalá stomie
- biologická léčba za posledních 90 dní
- prednison vyšší než 20 mg/den během posledního měsíce
- syndrom krátkého střeva
- celková parenterální výživa
- abnormální funkce jater
- malignita aktivní během posledních 5 let (kromě kompletně resekovaného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže)
- střevní patogeny, včetně C. difficile
- anamnéza slizniční dysplazie tlustého střeva
- aktuální nebo předchozí známky tuberkulózy (TBC) (pokud není riziko aktivace nebo reaktivace považováno za nízké)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo podávané jako intravenózní (IV) infuze.
|
Prochymal® Placebo-matching IV infuze
|
|
Aktivní komparátor: Prochymal® - Nízká dávka
Účastníci dostanou celkovou dávku Prochymal® 600 x 10^6 buněk, IV infuzi, po čtyři dny, jednou denně.
|
Prochymal® IV infuze
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Prochymal® - vysoká dávka
Účastníci dostanou celkovou dávku Prochymal® 1200 x 10^6 buněk, IV infuzi, po čtyři dny, jednou denně.
|
Prochymal® IV infuze
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Remise onemocnění (CDAI na nebo pod 150)
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zlepšení nemoci (snížení alespoň o 100 bodů v CDAI)
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
|
Zlepšení kvality života (IBDQ)
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
|
Snížení počtu drenážních píštělí
Časové okno: 28 dní
|
28 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mahboob Rahman, MD, Mesoblast, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. září 2007
Primární dokončení (Aktuální)
15. září 2014
Dokončení studie (Aktuální)
15. září 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. května 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. května 2007
První zveřejněno (Odhadovaný)
4. června 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2026
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CRD 603
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .