Valutazione delle cellule staminali umane adulte PROCHYMAL® per la malattia di Crohn da moderata a grave resistente al trattamento
9 marzo 2026 aggiornato da: Mesoblast, Inc.
Uno studio di fase III, multicentrico, controllato con placebo, randomizzato, in doppio cieco per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione endovenosa di PROCHYMAL® (cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo) per l'induzione della remissione in soggetti con trattamento refrattario moderato a grave malattia di Crohn
Il protocollo 603 sta arruolando soggetti con malattia di Crohn da moderata a grave che sono intolleranti o che hanno precedentemente fallito la terapia con almeno uno steroide e almeno un immunosoppressore e un anticorpo monoclonale biologico contro il fattore di necrosi tumorale alfa.
Il protocollo indaga la sicurezza e l'efficacia dell'utilizzo di cellule staminali umane adulte PROCHYMAL® per indurre la remissione.
PROCHYMAL viene erogato attraverso una vena del braccio quattro volte nell'arco di due settimane, per circa un'ora ogni volta.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Un numero significativo di individui con malattia di Crohn non trova sollievo con le terapie steroidee, immunosoppressive o biologiche esistenti e sono costretti a cercare un intervento chirurgico o altre misure drastiche per il trattamento.
Le cellule staminali umane adulte PROCHYMAL® sono prodotte da donatori volontari sani, ampiamente testate e conservate per essere disponibili secondo necessità. Studi sull'uomo e sugli animali hanno dimostrato che le cellule non richiedono alcuna corrispondenza donatore-ricevente. Le cellule possono avere benefici sia immunosoppressivi che curativi nella malattia di Crohn. Le cellule migrano naturalmente in modo specifico verso i siti di infiammazione, quindi si ritiene che i loro effetti siano locali e autolimitanti piuttosto che sistemici.
Il protocollo 603 prevede l'arruolamento di soggetti per valutare la capacità di PROCHYMAL di indurre la remissione in soggetti con malattia da moderata a grave (indice di attività della malattia di Crohn - CDAI - compreso tra 250 e 450 inclusi) che hanno fallito o sono stati intolleranti ad almeno un farmaco in ciascuna delle classi di steroidi, immunosoppressori e biologici.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
330
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia
- Royal Melbourne Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
- University Of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
- University of Alberta Hospital
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1R9
- Health Science Centre
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Christchurch, Nuova Zelanda
- University of Otago
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Hamilton, Nuova Zelanda
- Waikato Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- University of Southern California University Hospital
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Wheat Ridge, Colorado, Stati Uniti, 80033
- Western States Clinical Research
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-
Florida
-
Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
- Clinical Research of West Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
- Borland-Groover Clinic
-
Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
- Shafran Gastroenterology Center
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-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Atlanta Gastroenterology Associates
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
- Carle Clinic Association
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Medical Center
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Kansas
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Topeka, Kansas, Stati Uniti, 66606
- Cotton-O'Neil Clinical Research Center
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-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University of Kentucky Hospital
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville Hospital
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-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
- Gulf Coast Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland, Baltimore
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health
-
Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
- Chevy Chase Clinical Research
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Womens Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01610
- Clinical Pharmacology Study Group
-
-
Michigan
-
Dearborn, Michigan, Stati Uniti, 48124
- Center for Clinical Studies
-
Troy, Michigan, Stati Uniti, 48098
- Center for Digestive Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63128
- St Louis Center for Clinical Studies
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Stati Uniti, 10028
- Weill Cornell Medical College
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14621
- Rochester General Hospital
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14607
- Rochester Institute for Digestive Diseases
-
Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
- University Hospital and Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
- Charlotte Gastroenterology and Hepatology
-
Pinehurst, North Carolina, Stati Uniti, 28734
- Pinehurst Medical Clinic
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74135
- Gastroenterology United of Tulsa
-
Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74137
- Options Health Research
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-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
- Allegheney Center for Digestive Health
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 37138
- Gastroenterology Center Of The Midsouth
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37205
- Nashville GI Specialists
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
- University of Vermont
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-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23502
- Digestive and Liver Disease Specialists
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
- McGuire Research Institute
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98133
- Seattle Gastroenterology Associates
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- fallito (negli ultimi 2 anni) o intollerante ad almeno uno steroide E almeno un immunosoppressore E ad ESATTAMENTE un biologico
- CDAI tra 250 e 450, compreso
- confermata endoscopicamente o radiograficamente malattia di Crohn dell'ileo o del colon o di entrambi
- Test della proteina C-reattiva (CRP) di almeno 5 mg/l (0,5 mg/dl)*O* CDAI di almeno 300
- peso compreso tra 40 e 150 kg
- adeguata funzionalità renale
- test cutaneo per la tubercolosi (PPD) negativo (o valutato a basso rischio di attivazione della tubercolosi)
Criteri di esclusione:
- Infezione da HIV o epatite attiva
- allergia ai mezzi di contrasto CT o ai prodotti bovini o suini
- morbo di Crohn fibrostenotico sintomatico
- stomia definitiva
- terapia biologica negli ultimi 90 d
- prednisone superiore a 20 mg/die nell'ultimo mese
- sindrome dell'intestino corto
- nutrizione parenterale totale
- funzionalità epatica anormale
- tumore maligno attivo negli ultimi 5 anni (eccetto carcinoma a cellule basali o squamose della pelle completamente resecato)
- patogeni enterici, incluso C. difficile
- storia di displasia della mucosa del colon
- evidenza attuale o precedente di tubercolosi (TB) (a meno che il rischio di attivazione o riattivazione sia ritenuto basso)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente somministrato come infusioni endovenose (IV).
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Infusione endovenosa Prochymal® corrispondente al placebo
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Comparatore attivo: Prochymal® - Basso dosaggio
I partecipanti riceveranno una dose totale di Prochymal® 600 x 10^6 cellule, infusione endovenosa, per quattro giorni, una volta al giorno.
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Prochymal® IV infusione
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Prochymal® - Dose elevata
I partecipanti riceveranno una dose totale di Prochymal® 1200 x 10^6 cellule, infusione endovenosa, per quattro giorni, una volta al giorno.
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Prochymal® IV infusione
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Remissione della malattia (CDAI pari o inferiore a 150)
Lasso di tempo: 28 giorni
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28 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Miglioramento della malattia (riduzione di almeno 100 punti in CDAI)
Lasso di tempo: 28 giorni
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28 giorni
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Miglioramento della qualità della vita (IBDQ)
Lasso di tempo: 28 giorni
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28 giorni
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Riduzione del numero di fistole drenanti
Lasso di tempo: 28 giorni
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28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Mahboob Rahman, MD, Mesoblast, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 settembre 2007
Completamento primario (Effettivo)
15 settembre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
15 settembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 maggio 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 maggio 2007
Primo Inserito (Stimato)
4 giugno 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 marzo 2026
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CRD 603
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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