Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2 studie bezpečnosti a účinnosti vektoru AAV-RPE65 k léčbě Leberovy kongenitální amaurózy

1. prosince 2017 aktualizováno: Applied Genetic Technologies Corp

Test bezpečnosti a účinnosti na více místech, fáze 1/2, rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího RPE65 (rAAV2-CB-hRPE65) u pacientů s Leberovou kongenitální amaurózou typu 2

Účelem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího RPE65 u pacientů s Leberovou vrozenou amaurózou způsobenou mutacemi v genu RPE65.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto bude nerandomizovaná, otevřená studie. Celkem 12 účastníků bude zapsáno do dvou skupin po 6. Každý účastník obdrží rAAV2 CB hRPE65 subretinální injekcí do jednoho oka při jedné příležitosti. Účastníci ve skupině 1 obdrží 450 µl v dávce 4 x 10^11 vg/ml obsahující celkem 1,8 x 10^11 vg rAAV2-CB-hRPE65. Účastníci ve skupině 2 obdrží 450 µl v dávce 1,33 x 10^12 vg/ml obsahující celkem 6 x 10^11 vg rAAV2-CB-hRPE65. Retinální chirurg podá vektor subretinální injekcí.

Registrace bude zahájena skupinou 1 a bude pokračovat do skupiny 2 po přezkoumání údajů o bezpečnosti Výborem pro monitorování údajů a bezpečnosti.

Bezpečnost bude sledována hodnocením očních a neokulárních nežádoucích účinků a hematologických a klinicko-chemických parametrů. Účinnost bude měřena hodnocením zorných polí, zrakové ostrosti a elektroretinografie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
        • University of Massachusetts Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institue, Oregon Health & Science University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Onemocnění sítnice v souladu s diagnózou Leberovy kongenitální amaurózy a dokumentovanými mutacemi v genu RPE65 (včetně nulových mutací a mutací, které kódují abnormální protein RPE65);
  • Minimálně 6 let věku;
  • Dobrý celkový zdravotní stav bez významných nálezů fyzikálního vyšetření nebo klinicky významných abnormálních laboratorních výsledků;
  • Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice;
  • Zraková ostrost není lepší než 20/60 a není horší než pohyb ruky v léčeném oku i na druhém oku;
  • Viditelná vrstva fotoreceptorů (vnější jaderná) na standardním skenování pomocí optické koherentní tomografie (OCT);
  • Přijatelné laboratorní parametry hematologie, klinické chemie a moči;
  • U žen ve fertilním věku negativní těhotenský test při screeningu a na začátku a souhlas s používáním účinné antikoncepce po dobu 12 měsíců po podání rAAV2-CB-hRPE65 pro sexuální aktivitu, která by mohla vést k těhotenství;
  • U mužů s reprodukčním potenciálem souhlas s používáním účinné antikoncepce po dobu 12 měsíců po podání rAAV2-CB-hRPE65 pro sexuální aktivitu, která by mohla vést k těhotenství

Kritéria vyloučení:

  • Již existující oční stavy, které by bránily plánovanému chirurgickému zákroku nebo narušovaly interpretaci sledovaných parametrů studie nebo komplikace chirurgického zákroku (např. glaukom, zákal rohovky nebo čočky nebo anamnéza nebo odchlípení sítnice);
  • Přítomnost epiretinální membrány na OCT;
  • Anamnéza imunodeficience nebo jiných zdravotních stavů, které by mohly zvýšit riziko podávání rAAV2-CB-hRPE65;
  • Použití antikoagulancií nebo protidestičkových látek během 7 dnů před podáním studijní látky;
  • Anamnéza alergie nebo citlivosti na léky plánované pro použití v perioperačním období;
  • U žen ve fertilním věku pozitivní těhotenský test při screeningu nebo výchozí hodnotě (do 2 dnů před podáním rAAV2-CB-hRPE65);
  • Kojící ženy;
  • Použití jakékoli zkoumané látky nebo systémových kortikosteroidů nebo jiných imunosupresivních léků během 3 měsíců před zařazením do studie;
  • předchozí příjem jakéhokoli produktu genové terapie AAV;
  • Jakákoli podmínka, která vede zkoušejícího k přesvědčení, že účastník nemůže splnit požadavky protokolu nebo která může účastníka vystavit nepřijatelnému riziku účasti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Subjekty ve věku alespoň 6 let léčené nižší dávkou vektoru subretinální injekcí
Biologický: rAAV2-CB-hRPE65
Rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor exprimující RPE65
Experimentální: 2
Subjekty ve věku alespoň 6 let léčené vyšší dávkou vektoru subretinální injekcí
Biologický: rAAV2-CB-hRPE65
Rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor exprimující RPE65

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s očními nebo neočními nežádoucími účinky
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci se změnami ve vizuálních polích
Časové okno: 2 roky
Zlepšení v centrálním 30stupňovém zorném poli, měřeno statickou perimetrií, v jednom nebo více časových bodech po léčbě, které bylo větší než limit shody pro výchozí hodnoty.
2 roky
Účastníci se změnami v nejlépe korigované zrakové ostrosti
Časové okno: 2 roky
Zvýšení BCVA o 7 nebo více písmen při návštěvě v roce 2 ve srovnání s průměrnou výchozí hodnotou
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Applied Genetic Technologies Corp

Spolupracovníci

Oregon Health and Science University
University of Massachusetts, Worcester

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: J Timothy Stout, MD, PhD, MBA, Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2009

Primární dokončení (Aktuální)

23. září 2014

Dokončení studie (Aktuální)

22. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2008

První zveřejněno (Odhad)

10. září 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGTC-RPE65-002
  • R01FD003694 (Grant/smlouva FDA USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit