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레버 선천 흑암시 치료를 위한 AAV-RPE65 벡터의 1/2상 안전성 및 효능 연구

2017년 12월 1일 업데이트: Applied Genetic Technologies Corp

제2형 레버 선천 흑암시 환자에서 RPE65(rAAV2-CB-hRPE65)를 발현하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터의 다중 부위, 1/2상, 안전성 및 효능 시험

연구의 목적은 RPE65 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 레베르 선천 흑암시 환자에서 RPE65를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터의 안전성과 효능을 평가하는 것이다.

자금 출처 - FDA OOPD

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 비무작위 공개 라벨 연구입니다. 총 12명의 참가자가 각 6명씩 두 그룹으로 등록됩니다. 각 참가자는 한 번에 한쪽 눈에 망막하 주사를 통해 rAAV2 CB hRPE65를 받게 됩니다. 그룹 1의 참가자는 총 1.8 x 10^11 vg의 rAAV2-CB-hRPE65를 포함하는 4 x 10^11 vg/mL 용량 수준에서 450µL를 받습니다. 그룹 2의 참가자는 총 6 x 10^11 vg의 rAAV2-CB-hRPE65를 포함하는 1.33 x 10^12 vg/mL 용량 수준에서 450µL를 받습니다. 망막 외과 의사는 망막하 주사로 벡터를 투여할 것입니다.

등록은 그룹 1에서 시작되며 데이터 및 안전 모니터링 위원회에서 안전성 데이터를 검토한 후 그룹 2로 진행됩니다.

안구 및 비안구 유해 사례 및 혈액학 및 임상 화학 매개변수의 평가에 의해 안전성을 모니터링할 것이다. 효능은 시야, 시력 및 망막전위도의 평가에 의해 측정될 것이다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
        • University of Massachusetts Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Casey Eye Institue, Oregon Health & Science University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • Leber congenital amaurosis의 진단과 일치하는 망막 질환 및 RPE65 유전자의 문서화된 돌연변이(비정상 RPE65 단백질을 코딩하는 돌연변이 및 돌연변이 포함);
  • 만 6세 이상
  • 중요한 신체 검사 소견이나 임상적으로 유의한 비정상 실험실 결과가 없는 양호한 일반 건강;
  • 시각 및 망막 기능 검사를 수행할 수 있습니다.
  • 치료받은 눈과 반대쪽 눈 모두에서 시력이 20/60 이하이고 손 움직임보다 나쁘지 않음;
  • 표준 광간섭단층촬영(OCT) 스캔 상의 가시광수용체(외핵)층;
  • 허용되는 혈액학, 임상 화학 및 소변 실험실 매개변수
  • 가임 여성의 경우, 스크리닝 및 베이스라인에서 음성 임신 테스트, 임신으로 이어질 수 있는 성행위에 대해 rAAV2-CB-hRPE65 투여 후 12개월 동안 효과적인 피임 사용에 동의
  • 가임 남성의 경우, 임신으로 이어질 수 있는 성행위에 대해 rAAV2-CB-hRPE65 투여 후 12개월 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의

제외 기준:

  • 계획된 수술을 방해하거나 연구 종료점 또는 수술 합병증의 해석을 방해하는 기존의 눈 상태(예: 녹내장, 각막 또는 수정체 혼탁, 병력 또는 망막 박리);
  • OCT에서 망막앞막의 존재;
  • rAAV2-CB-hRPE65 투여의 위험을 증가시킬 수 있는 면역결핍 또는 기타 의학적 상태의 병력;
  • 연구 제제 투여 전 7일 이내에 항응고제 또는 항혈소판제의 사용;
  • 수술 전후 기간에 사용하기로 계획된 약물에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력;
  • 가임 여성의 경우, 스크리닝 또는 기준선(rAAV2-CB-hRPE65 투여 전 2일 이내)에서 양성 임신 테스트;
  • 모유 수유중인 여성;
  • 등록 전 3개월 이내에 조사용 제제, 전신 코르티코스테로이드 또는 기타 면역억제제 사용,
  • AAV 유전자 치료 제품의 사전 수령,
  • 연구자가 참가자가 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없다고 믿게 하거나 참가자를 허용할 수 없는 참여 위험에 처하게 할 수 있는 모든 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1
망막하 주사에 의해 더 낮은 용량의 벡터로 치료받은 6세 이상의 피험자
생물학적: rAAV2-CB-hRPE65
RPE65를 발현하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터
실험적: 2
망막하 주사에 의해 고용량의 벡터로 치료받은 최소 6세 이상의 피험자
생물학적: rAAV2-CB-hRPE65
RPE65를 발현하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안구 또는 비안구 이상 반응을 경험한 참가자 수
기간: 2 년
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시야에 변화가 있는 참가자
기간: 2 년
치료 후 하나 이상의 시점에서 정적 시야 측정으로 측정한 중앙 30도 시야의 개선이 기본 값에 대한 합의 한계보다 컸습니다.
2 년
최고 교정 시력에 변화가 있는 참가자
기간: 2 년
평균 기준 값과 비교하여 2년차 방문 시 7자 이상의 BCVA 증가
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Applied Genetic Technologies Corp

협력자

Oregon Health and Science University
University of Massachusetts, Worcester

수사관

  • 수석 연구원: J Timothy Stout, MD, PhD, MBA, Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2009년 6월 17일

기본 완료 (실제)

2014년 9월 23일

연구 완료 (실제)

2017년 9월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 9월 8일

처음 게시됨 (추정)

2008년 9월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 12월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 12월 1일

마지막으로 확인됨

2017년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AGTC-RPE65-002
  • R01FD003694 (미국 FDA 승인/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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