Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 bezpieczeństwa i skuteczności wektora AAV-RPE65 w leczeniu wrodzonej ślepoty Lebera

1 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Applied Genetic Technologies Corp

Wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusami wykazującego ekspresję RPE65 (rAAV2-CB-hRPE65) u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera typu 2

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności wektora wirusa związanego z adenowirusami wykazującego ekspresję RPE65 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera spowodowaną mutacjami w genie RPE65.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to nierandomizowane, otwarte badanie. W sumie 12 uczestników zostanie zapisanych na dwie grupy po 6 osób. Każdy uczestnik otrzyma rAAV2 CB hRPE65 przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe do jednego oka przy jednej okazji. Uczestnicy w grupie 1 otrzymają 450 µl w dawce na poziomie 4 x 10^11 vg/mL zawierające łącznie 1,8 x 10^11 vg rAAV2-CB-hRPE65. Uczestnicy z grupy 2 otrzymają 450 µl w dawce na poziomie 1,33 x 10^12 vg/mL zawierające łącznie 6 x 10^11 vg rAAV2-CB-hRPE65. Chirurg siatkówkowy poda wektor przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe.

Rejestracja rozpocznie się od Grupy 1 i przejdzie do Grupy 2 po dokonaniu przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa przez Komitet Monitorujący Dane i Bezpieczeństwo.

Bezpieczeństwo będzie monitorowane poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oka oraz parametrów hematologicznych i chemii klinicznej. Skuteczność będzie mierzona na podstawie oceny pól widzenia, ostrości wzroku i elektroretinografii.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • University of Massachusetts Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institue, Oregon Health & Science University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba siatkówki zgodna z rozpoznaniem wrodzonej ślepoty Lebera i udokumentowanymi mutacjami w genie RPE65 (w tym mutacje zerowe i mutacje kodujące nieprawidłowe białko RPE65);
  • Co najmniej 6 lat;
  • Dobry ogólny stan zdrowia bez istotnych wyników badania fizykalnego lub istotnych klinicznie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych;
  • Potrafi wykonać badania funkcji wzroku i siatkówki;
  • Ostrość wzroku nie lepsza niż 20/60 i nie gorsza niż ruch ręki w oku leczonym i drugim;
  • Widoczna warstwa fotoreceptora (zewnętrznego jądra) na standardowym skanie optycznej koherentnej tomografii (OCT);
  • Dopuszczalne parametry hematologiczne, chemia kliniczna i parametry laboratoryjne moczu;
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i na początku badania oraz zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez 12 miesięcy po podaniu rAAV2-CB-hRPE65 w przypadku aktywności seksualnej, która może prowadzić do ciąży;
  • W przypadku mężczyzn w wieku rozrodczym zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez 12 miesięcy po podaniu rAAV2-CB-hRPE65 w przypadku aktywności seksualnej, która może prowadzić do ciąży

Kryteria wyłączenia:

  • Istniejące wcześniej choroby oczu, które wykluczałyby planowaną operację lub zakłócały interpretację punktów końcowych badania lub powikłań operacji (np. jaskra, zmętnienie rogówki lub soczewki, odwarstwienie siatkówki w wywiadzie);
  • Obecność błony nasiatkówkowej w OCT;
  • Historia niedoboru odporności lub innych schorzeń, które mogą zwiększać ryzyko podania rAAV2-CB-hRPE65;
  • Stosowanie antykoagulantów lub leków przeciwpłytkowych w ciągu 7 dni przed podaniem badanego środka;
  • Historia alergii lub nadwrażliwości na leki planowane do stosowania w okresie okołooperacyjnym;
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub na początku badania (w ciągu 2 dni przed podaniem rAAV2-CB-hRPE65);
  • Kobiety karmiące piersią;
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego środka lub ogólnoustrojowych kortykosteroidów lub innych leków immunosupresyjnych w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem;
  • Uprzednie otrzymanie jakiegokolwiek produktu terapii genowej AAV;
  • Każdy warunek, który prowadzi badacza do przekonania, że ​​uczestnik nie jest w stanie spełnić wymagań protokołu lub który może narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko związane z uczestnictwem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Pacjenci w wieku co najmniej 6 lat leczeni niższą dawką wektora przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe
Biologiczny: rAAV2-CB-hRPE65
Wektor rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami, wykazujący ekspresję RPE65
Eksperymentalny: 2
Pacjenci w wieku co najmniej 6 lat leczeni wyższą dawką wektora przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe
Biologiczny: rAAV2-CB-hRPE65
Wektor rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami, wykazujący ekspresję RPE65

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane dotyczące oczu lub innych niż oczy
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy ze zmianami w polach widzenia
Ramy czasowe: 2 lata
Poprawa w centralnym 30-stopniowym polu widzenia, mierzona metodą perymetrii statycznej, w co najmniej jednym punkcie czasowym po leczeniu, która była większa niż granica zgodności dla wartości wyjściowych.
2 lata
Uczestnicy ze zmianami w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku
Ramy czasowe: 2 lata
Wzrost BCVA o 7 lub więcej liter podczas wizyty w roku 2 w porównaniu ze średnią wartością wyjściową
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Współpracownicy

Oregon Health and Science University
University of Massachusetts, Worcester

Śledczy

  • Główny śledczy: J Timothy Stout, MD, PhD, MBA, Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 września 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 września 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGTC-RPE65-002
  • R01FD003694 (Dotacja/umowa FDA USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj