Celkové glykosidy Cistanche pro amyotrofickou laterální sklerózu: Randomizovaná kontrolní studie (RCT) Studie hodnotící klinickou odpověď

Tato studie bude zkoumat účinnost Cistanche Total Glycosides (CTG) při léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) – smrtelným neurologickým degenerativním onemocněním, které způsobuje progresivní ztrátu motorických neuronů v míše, mozkovém kmeni a motorické kůře u dospělých. U pacientů dochází k progresivnímu chřadnutí a slabosti horních i dolních končetin, bulbárních a dýchacích svalů. Smrt na respirační selhání obvykle nastává během 3-5 let od diagnózy. Ačkoli existují různé způsoby léčby ALS, riluzol je jedinou schválenou léčbou k oddálení progrese onemocnění. Cistanche Total Glycosides je schválený lék, který má ochranné účinky. Působí proti apoptóze aktivací několika ochranných drah, stimuluje neuronální diferenciaci dospělých nervových kmenových buněk v mozku a zlepšuje dlouhodobé zotavení. CTG je vysoce atraktivním kandidátem pro léčbu neurodegenerativních stavů, jako je ALS.

Pro tuto studii mohou být způsobilí pacienti ve věku 18 až 65 let, kteří měli mírnou až středně těžkou ALS po dobu 0,5 až 2 let. U uchazeček bude proveden screening s anamnézou a případným přezkoumáním zdravotní dokumentace, fyzikálním vyšetřením, krevním testem, rozborem moči a stolice, elektrokardiogramem, elektrofyziologickým vyšetřením, neurologickým snímkováním a u žen těhotenským testem.

Účastníci budou mít medikamentózní terapii podle randomizovaného počtu. Jedna skupina dostává CTG, zatímco druhá skupina dostává placebo. Při tomto postupu jsou pacientům podávány léky na snížení úzkosti a jakéhokoli nepohodlí. Pacienti dostávají léky po dobu 9 měsíců. Dávka CTG je 1,8 g/den. Fyzikální vyšetření a pohovor, škála Appel ALS a ALS-Functional Rating Scale budou provedeny za 28 dní a 3, 6, 9 měsíců. Elektrofyziologické vyšetření bude testováno každé 3 měsíce. Vzorky krve budou odebírány po 28 dnech a 3, 6, 9 měsících.