Cistanche totale glykosider for amyotrofisk lateral sklerose: en randomisert kontrollstudie (RCT) som vurderer klinisk respons

Denne studien vil undersøke effektiviteten av Cistanche Total Glycosides (CTG) i behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) - en dødelig nevrologisk degenerativ sykdom som forårsaker voksende, progressive motoriske nevrontap i ryggmargen, hjernestammen og motorisk cortex. Pasienter utvikler progressiv sløsing og svakhet i både øvre og nedre lemmer, bulbar og luftveismuskler. Vanligvis er død fra respirasjonssvikt vanligvis innen 3-5 år etter diagnose. Selv om det finnes ulike behandlinger for ALS, er riluzol den eneste godkjente behandlingen for å forsinke sykdomsprogresjonen. Cistanche Total Glycosides er et godkjent legemiddel som har beskyttende effekter. Den virker anti-apoptose ved å aktivere flere beskyttende veier, stimulerer nevronal differensiering av voksne nevrale stamceller i hjernen, og forbedrer langsiktig restitusjon. CTG er en svært attraktiv kandidat for behandling av nevrodegenerative tilstander som ALS.

Pasienter i alderen 18 til 65 år som har hatt mild til moderat alvorlig ALS i 0,5 til 2 års varighet kan være kvalifisert for denne studien. Kandidatene vil bli screenet med sykehistorie og eventuell gjennomgang av journaler, fysisk undersøkelse, blodprøve, urin- og avføringsanalyser, elektrokardiogram, elektrofysiologisk undersøkelse, nevrologisk bildediagnostikk og, for kvinner, en graviditetstest.

Deltakerne vil ha medikamentell behandling etter randomisert antall. En gruppe får CTG mens den andre gruppen får placebo. For prosedyren får pasientene en medisin for å redusere angst og eventuelt ubehag. Pasienter får legemidler i 9 måneder. CTG-dosen er 1,8 g/dag. Fysisk undersøkelse og intervju, Appel ALS-skala og ALS-Functional Rating Scale vil bli utført på 28 dager og 3, 6, 9 måneder. Elektrofysiologisk undersøkelse vil bli testet per 3 måneder. Blodprøver vil bli tatt på behandling 28 dager og 3, 6, 9 måneder.