Glicosídeos totais Cistanche para esclerose lateral amiotrófica: um estudo randomizado de controle (RCT) avaliando a resposta clínica
Tratamento com glicosídeos totais Cistanche para esclerose lateral amiotrófica: um estudo de controle randomizado avaliando a resposta clínica
Este estudo examinará a eficácia do Cistanche Total Glycosides (CTG) no tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) - uma doença neurológica degenerativa fatal que causa perda progressiva de neurônios motores na medula espinhal, tronco cerebral e córtex motor. Os pacientes desenvolvem atrofia progressiva e fraqueza dos membros superiores e inferiores, bulbar e músculos respiratórios. Normalmente, a morte por insuficiência respiratória ocorre dentro de 3 a 5 anos após o diagnóstico. Embora existam vários tratamentos para a ELA, o riluzol é o único tratamento aprovado para retardar a progressão da doença. Cistanche Total Glycosides é um medicamento aprovado que tem efeitos protetores. Atua anti-apoptose ativando várias vias protetoras, estimula a diferenciação neuronal de células-tronco neurais adultas no cérebro e melhora a recuperação a longo prazo. CTG é um candidato altamente atraente para o tratamento de condições neurodegenerativas, como ALS.
Pacientes de 18 a 65 anos de idade que tiveram ELA leve a moderadamente grave por 0,5 a 2 anos de duração podem ser elegíveis para este estudo. Os candidatos serão avaliados com um histórico médico e possível revisão de registros médicos, exame físico, exame de sangue, análise de urina e fezes, eletrocardiograma, exame eletrofisiológico, imagem neurológica e, para mulheres, um teste de gravidez.
Os participantes terão terapia medicamentosa de acordo com o número randomizado. Um grupo recebe CTG enquanto o outro grupo recebe placebo. Para o procedimento, os pacientes recebem uma medicação para diminuir a ansiedade e qualquer desconforto. Os pacientes recebem medicamentos por 9 meses. A dosagem de CTG é de 1,8g/dia. Exame físico e entrevista, escala Appel ALS e ALS-Functional Rating Scale serão feitos em 28 dias e 3, 6, 9 meses. O exame eletrofisiológico será testado por 3 meses. Amostras de sangue serão coletadas em tratar 28 dias e 3, 6, 9 meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo examinará a eficácia do Cistanche Total Glycosides (CTG) no tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) - uma doença neurológica degenerativa fatal que causa perda progressiva de neurônios motores na medula espinhal, tronco cerebral e córtex motor. Os pacientes desenvolvem atrofia progressiva e fraqueza dos membros superiores e inferiores, bulbar e músculos respiratórios. Normalmente, a morte por insuficiência respiratória ocorre dentro de 3 a 5 anos após o diagnóstico. Embora existam vários tratamentos para a ELA, o riluzol é o único tratamento aprovado para retardar a progressão da doença. Cistanche Total Glycosides é um medicamento aprovado que tem efeitos protetores. Atua anti-apoptose ativando várias vias protetoras, estimula a diferenciação neuronal de células-tronco neurais adultas no cérebro e melhora a recuperação a longo prazo. CTG é um candidato altamente atraente para o tratamento de condições neurodegenerativas, como ALS.
Pacientes de 18 a 65 anos de idade que tiveram ELA leve a moderadamente grave por 0,5 a 2 anos de duração podem ser elegíveis para este estudo. Os candidatos serão avaliados com um histórico médico e possível revisão de registros médicos, exame físico, exame de sangue, análise de urina e fezes, eletrocardiograma, exame eletrofisiológico, imagem neurológica e, para mulheres, um teste de gravidez.
Os participantes terão terapia medicamentosa de acordo com o número randomizado. Um grupo recebe CTG enquanto o outro grupo recebe placebo. Para o procedimento, os pacientes recebem uma medicação para diminuir a ansiedade e qualquer desconforto. Os pacientes recebem medicamentos por 9 meses. A dosagem de CTG é de 1,8g/dia. Exame físico e entrevista, escala Appel ALS e ALS-Functional Rating Scale serão feitos em 28 dias e 3, 6, 9 meses. O exame eletrofisiológico será testado por 3 meses. Amostras de sangue serão coletadas em tratar 28 dias e 3, 6, 9 meses.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100191
- Recrutamento
- Dongsheng Fan, MD; Liping Wang,MD
-
Contato:
- Dongsheng Fan MD Fan, Docter
- Número de telefone: +861082265250
- E-mail: chinaals@gmail.com;dsfan@sina.com ;
-
Contato:
- Liping Wang MD Wang, doctor
- Número de telefone: +8613810002694
- E-mail: chinaals@gmail.com;dianer@126.com
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os indivíduos devem ter um diagnóstico verificável de ELA de 0,5 a 2 anos de duração.
- O diagnóstico deve ser apoiado pelos Critérios Revisados da Federação Mundial de Neurologia.
- Os graus de diagnóstico devem ser ELA clinicamente definida ou ELA clinicamente provável.
- Todos os indivíduos devem ter mais de 18 anos e menos de 65 anos.
- O ALS é leve a moderado com base na ALS Health State Scale.
- As características eletrofisiológicas mostram amplitude CMAP do nervo motor normal ou declínio leve.
- A creatina quinase sérica é normal ou leve superior, inferior a 500U/L.
Critério de exclusão:
- Se algum dos requisitos de elegibilidade acima não for atendido
- Uso de qualquer outro agente experimental dentro de 30 dias iniciando a fase de tratamento deste estudo
- Doença cardíaca, pulmonar, hepática e/ou hemática grave
- Positividade para HIV ou sinais e sintomas consistentes com infecção por HIV
- Mulheres grávidas ou amamentando
- História de câncer com menos de 5 anos de documentação de um estado livre de doença
- História de reação anafilática ou hipersensibilidade ao G-CSF ou proteínas derivadas de E.coli
- Abuso de álcool ou drogas nos últimos 1 ano
- Não consegue entender ou obedecer as regras de tratamento
- Doador de sangue nos últimos 30 dias
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: 2
|
Medicamento: Cistanche Total Glycosides Cistanche Total Glycosides, 1,8 g/dia (6 cápsulas) po Qd * 9 meses Braços: 1 Medicamento: cápsulas em branco 6 cápsulas po Qd * 9 meses Braços: 2 |
|
Comparador Ativo: 1
1,CTG,po
|
Medicamento: Cistanche Total Glycosides Cistanche Total Glycosides, 1,8 g/dia (6 cápsulas) po Qd * 9 meses Braços: 1 Medicamento: cápsulas em branco 6 cápsulas po Qd * 9 meses Braços: 2 |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
A taxa média de declínio da pontuação ALS-FRS
Prazo: 12 meses
|
12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
O declínio da taxa média da pontuação AARS
Prazo: 12 meses
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antiarrítmicos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes de proteção
- Agentes cardiotônicos
- Glicosídeos cardíacos
Outros números de identificação do estudo
- PUTH-1
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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