Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená srovnávací studie E2080 u pacientů s Lennox-Gastautovým syndromem (studie E2080-J081-304)
Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená srovnávací studie E2080 u pacientů s Lennox-Gastautovým syndromem
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Aichi
-
Nagoya-shi, Aichi, Japonsko
-
-
Ehime
-
Matsuyama-shi, Ehime, Japonsko
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japonsko
-
-
Hiroshima
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japonsko
-
-
Hokkaido
-
Sapporo-shi, Hokkaido, Japonsko
-
-
Hyogo
-
Kobe-shi, Hyogo, Japonsko
-
-
Kanagawa
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japonsko
-
-
Kumamoto
-
Goshi-shi, Kumamoto, Japonsko
-
-
Miyagi
-
Iwamuma-shi, Miyagi, Japonsko
-
-
Nagasaki
-
Omura-shi, Nagasaki, Japonsko
-
-
Nara
-
Nara-shi, Nara, Japonsko
-
-
Niigata
-
Niigata-shi, Niigata, Japonsko
-
-
Oita
-
Yufu-shi, Oita, Japonsko
-
-
Okayama
-
Okayama-shi, Okayama, Japonsko
-
-
Osaka
-
Neyagawa-shi, Osaka, Japonsko
-
Osaka-shi, Osaka, Japonsko
-
Suita-shi, Osaka, Japonsko
-
-
Shiga
-
Moriya-shi, Shiga, Japonsko
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka-shi, Shizuoka, Japonsko
-
-
Tokyo
-
Kodaira-shi, Tokyo, Japonsko
-
Kokubunji-shi, Tokyo, Japonsko
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko
-
-
Toyama
-
Toyoma-shi, Toyama, Japonsko
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení
- Účastníci, kteří jsou diagnostikováni jako Lennox-Gastautův syndrom s tonicko/atonickými záchvaty a atypickými záchvaty absencí (bude také zahrnuta historie atypických záchvatů absence).
- Účastníci, kteří měli pomalý vzor hrotů a vln na elektroencefalogramu během 6 měsíců před zařazením do pozorovacího období.
- Účastníci, kteří měli celkem alespoň 90 záchvatů během 28 dnů před zápisem do Observačního období.
- Účastníci, kteří užívali 1 - 3 antiepileptika 28 dní před zápisem do Observačního období a nezměnili typ antiepileptik.
- Účastníci, kteří nezměnili druh ani dávku nebo podávání antiepileptik, které užívají v období sledování.
Kritéria vyloučení;
- Účastníci, kteří měli v anamnéze generalizovaný tonicko-klonický status epilepticus v rámci výchozích hodnot.
- Účastníci, kteří podstoupili lékovou terapii alespoň 4krát, aby byli zachráněni ze status epilepticus v rámci výchozích hodnot.
- Účastníci, kteří měli v anamnéze hypoxii, která vyžadovala neodkladnou resuscitaci během 12 měsíců před obdobím léčby.
- Účastníci, kteří byli na ketogenní dietě nebo byli léčeni adrenokortikotropním hormonem (ACTH) nebo vitaminem B6 během 6 měsíců před léčebným obdobím.
- Účastníci, kteří měli v anamnéze sebevražedný pokus během 1 roku před obdobím léčby.
- Účastníci, kteří měli v anamnéze nebo mají alergii na triazolovou sloučeninu.
- Účastníci, kteří mají na začátku klinicky významné abnormality elektrokardiogramu.
- Účastnice, které jsou těhotné, mohou být těhotné, kojící nebo si přejí být těhotné.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Tablety Rufinamide Matching Placebo podávané perorálně dvakrát denně po snídani a večeři po dobu celkem 12 týdnů.
|
|
Experimentální: Rufinamid (E2080)
|
Tablety rufinamidu podávané perorálně dvakrát denně po snídani a večeři. Léčba byla rozdělena na Období titrace dávky (2 týdny) a Období udržovací dávky (10 týdnů). Obecným pravidlem je, že dávka se zvyšovala o 1 krok každé 2 dny, dokud nedosáhla cílové udržovací dávky stanovené podle tělesné hmotnosti na začátku období sledování. Cílová udržovací dávka: 15,0 - 30,0 kg: 1000 mg/den (5 tablet každá ráno a večer) 30,1 - 50,0 kg: 1800 mg/den (4 tablety ráno a 5 večer) 50,1 - 70,0 kg: 2400 mg/den ( 6 tablet každá ráno a večer) >= 70,1 kg: 3200 mg/den (8 tablet každá ráno a večer)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna frekvence tonicko-atonických záchvatů oproti výchozí hodnotě (za 28 dní)
Časové okno: Výchozí stav (28denní období pozorování) a Konec léčby (28denní období léčby)
|
Součet frekvencí tonicko-atonických záchvatů byl definován jako "frekvence tonicko-atonických záchvatů" a byla hodnocena procentuální změna frekvence tonicko-atonických záchvatů za 28 dní. Procentuální změna frekvence tonicko-atonických záchvatů byla vypočtena s použitím frekvence tonicko-atonických záchvatů za 28 dní období pozorování jako výchozí hodnoty a frekvence tonicko-atonických záchvatů za 28 dní období léčby jako hodnoty po ošetření. Procentuální změna frekvence tonicko - atonických záchvatů byla vypočtena následovně: [100 x (hodnota po léčbě - výchozí hodnota)/ základní linie]. Frekvence epileptických záchvatů byla zapisovatelem zaznamenána do záchvatového deníku. Frekvence záchvatů byla počítána na základě klasifikace stanovené Mezinárodní ligou proti epilepsii (ILAE). Deník monitoroval účastníka a zaznamenával záchvatový deník konzistentním způsobem a pokračoval v těchto praktikách po celou dobu studie. |
Výchozí stav (28denní období pozorování) a Konec léčby (28denní období léčby)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli 50% snížení frekvence tonicko-atonických záchvatů
Časové okno: 12 týdnů
|
50% míra odpovědí ve frekvenci tonicko-atonických záchvatů byla prezentována jako počet účastníků, kteří dosáhli 50% snížení frekvence tonicko-atonických záchvatů.
|
12 týdnů
|
|
Procentuální změna celkové frekvence záchvatů (za 28 dní)
Časové okno: Výchozí stav (28denní období pozorování) a Konec léčby (28denní období léčby)
|
Procentuální změna v celkové frekvenci záchvatů (za 28 dní) byla vypočtena s použitím celkové frekvence záchvatů za 28 dní období pozorování jako výchozí hodnoty a celkové frekvence záchvatů za 28 dní období léčby jako hodnoty po ošetření.
Procentuální změna celkové frekvence záchvatů byla vypočtena následovně: [100 x (hodnota po léčbě - základní linie)/ základní linie].
|
Výchozí stav (28denní období pozorování) a Konec léčby (28denní období léčby)
|
|
Procentuální změna frekvence záchvatů jiných než tonicko-atonických záchvatů (za 28 dní)
Časové okno: Výchozí stav (28denní období pozorování) a Konec léčby (28denní období léčby)
|
Procentuální změna frekvence záchvatů jiných než tonicko-atonických záchvatů (za 28 dní) byla vypočtena s použitím celkové frekvence záchvatů za 28 dní období pozorování jako výchozí hodnoty a celkové frekvence záchvatů za 28 dní období léčby jako po - léčebná hodnota. Procentuální změna celkové frekvence záchvatů byla vypočtena následovně: [100 x (hodnota po léčbě - základní linie)/ základní linie]. Analyzované záchvaty jiné než tonicko-atonické záchvaty zahrnovaly: Částečné záchvaty frekv. (frekvence), Absence záchvat, Atyp. (atypický) záchvat absence, myoklonický záchvat, klonický záchvat, tonický záchvat, tonicko-klonický záchvat, atonický záchvat a Uncla. (neklasifikovaný) epileptický záchvat. Frekvence epileptických záchvatů byla zapisovatelkou zaznamenána do deníku. Frekvence záchvatů byla počítána na základě klasifikace stanovené Mezinárodní ligou proti epilepsii (ILAE). Deníkový záznamník sledoval účastníka a důsledně zaznamenával záchvatový deník. |
Výchozí stav (28denní období pozorování) a Konec léčby (28denní období léčby)
|
|
Globální klinický dojem změny (CGIC)
Časové okno: Do 12. týdne léčebného období
|
CGIC u účastníků s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS) ve srovnání s placebem byl prezentován jako počet účastníků v každé kategorii při závěrečném hodnocení (poslední pozorování přeneseno [LOCF]) a ve 12. týdnu léčebného období. Vyšetřovatel vyhodnotil CGIC srovnáním stavu účastníků během 4 týdnů bezprostředně před dokončením (nebo přerušením [d/c]) Období léčby s jeho/jejím stavem během 4týdenního období pozorování (u účastníků, kteří d/ V případě studie během Období léčby byla CGIC hodnocena srovnáním stavu účastníka od začátku do přerušení léčby ve studii s jeho stavem během 4týdenního období pozorování). CGIC byl hodnocen podle následující 7stupňové škály založené na frekvenci a závažnosti záchvatů, AE a celkových podmínkách každodenního života. Výrazně zlepšeno, Zlepšeno, Mírně zlepšeno, Nezměněno, Mírně zhoršeno, Zhoršeno, Výrazně zhoršeno. |
Do 12. týdne léčebného období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Brigo F, Jones K, Eltze C, Matricardi S. Anti-seizure medications for Lennox-Gastaut syndrome. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Apr 7;4(4):CD003277. doi: 10.1002/14651858.CD003277.pub4.
- Panebianco M, Prabhakar H, Marson AG. Rufinamide add-on therapy for drug-resistant epilepsy. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Nov 8;11(11):CD011772. doi: 10.1002/14651858.CD011772.pub3.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Epileptické syndromy
- Choroba
- Genetické choroby, vrozené
- Epilepsie
- Syndrom
- Lennox Gastautův syndrom
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Antikonvulziva
- Napěťově řízené blokátory sodíkových kanálů
- Blokátory sodíkových kanálů
- Rufinamid
Další identifikační čísla studie
- E2080-J081-304
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .