Uno studio comparativo in doppio cieco controllato con placebo sull'E2080 nei pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut (studio E2080-J081-304)
Uno studio comparativo in doppio cieco controllato con placebo sull'E2080 nei pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Aichi
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Nagoya-shi, Aichi, Giappone
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Ehime
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Matsuyama-shi, Ehime, Giappone
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Fukuoka
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Fukuoka-shi, Fukuoka, Giappone
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Hiroshima
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Hiroshima-shi, Hiroshima, Giappone
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Hokkaido
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Sapporo-shi, Hokkaido, Giappone
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Hyogo
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Kobe-shi, Hyogo, Giappone
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Kanagawa
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Yokohama-shi, Kanagawa, Giappone
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Kumamoto
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Goshi-shi, Kumamoto, Giappone
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Miyagi
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Iwamuma-shi, Miyagi, Giappone
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Nagasaki
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Omura-shi, Nagasaki, Giappone
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Nara
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Nara-shi, Nara, Giappone
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Niigata
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Niigata-shi, Niigata, Giappone
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Oita
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Yufu-shi, Oita, Giappone
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Okayama
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Okayama-shi, Okayama, Giappone
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Osaka
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Neyagawa-shi, Osaka, Giappone
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Osaka-shi, Osaka, Giappone
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Suita-shi, Osaka, Giappone
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Shiga
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Moriya-shi, Shiga, Giappone
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Shizuoka
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Shizuoka-shi, Shizuoka, Giappone
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Tokyo
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Kodaira-shi, Tokyo, Giappone
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Kokubunji-shi, Tokyo, Giappone
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Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone
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Toyama
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Toyoma-shi, Toyama, Giappone
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione
- Partecipanti a cui viene diagnosticata la sindrome di Lennox-Gastaut con crisi toniche/atoniche e crisi di assenza atipiche (verrà incorporata anche una storia di crisi di assenza atipiche).
- - Partecipanti che presentavano un pattern di punta e onda lento in un elettroencefalogramma entro 6 mesi prima dell'arruolamento per il periodo di osservazione.
- Partecipanti che hanno avuto almeno un totale di 90 crisi nei 28 giorni precedenti l'iscrizione per il periodo di osservazione.
- Partecipanti che hanno assunto da 1 a 3 farmaci antiepilettici da 28 giorni prima dell'iscrizione per il periodo di osservazione e non hanno cambiato il tipo di farmaci antiepilettici.
- Partecipanti che non hanno modificato il tipo né la dose o la somministrazione dei farmaci antiepilettici che stanno assumendo nel Periodo di osservazione.
Criteri di esclusione;
- - Partecipanti che avevano una storia di stato epilettico tonico-clonico generalizzato entro il basale.
- - Partecipanti che hanno ricevuto la terapia farmacologica almeno 4 volte per essere salvati dallo stato epilettico entro il basale.
- - Partecipanti che avevano una storia di ipossia che necessitava di rianimazione di emergenza entro 12 mesi prima del Periodo di trattamento.
- - Partecipanti che erano a dieta chetogenica o che hanno ricevuto terapia con ormone adrenocorticotropo (ACTH) o terapia con vitamina B6 entro 6 mesi prima del periodo di trattamento.
- - Partecipanti che avevano una storia di tentato suicidio entro 1 anno prima del Periodo di trattamento.
- Partecipanti che avevano una storia o un'allergia al composto triazolico.
- - Partecipanti che presentano anomalie dell'elettrocardiogramma clinicamente significative al basale.
- Partecipanti in gravidanza, che potrebbero essere incinte, che stanno allattando o che desiderano essere incinte.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Rufinamide Matching Placebo compresse somministrate per via orale due volte al giorno dopo colazione e cena per un totale di 12 settimane.
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Sperimentale: Rufinamide (E2080)
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Compresse di rufinamide somministrate per via orale due volte al giorno dopo colazione e cena. Il trattamento è stato suddiviso in un periodo di titolazione della dose (2 settimane) e un periodo di mantenimento della dose (10 settimane). Come regola generale, la dose è stata aumentata di 1 incremento ogni 2 giorni fino a raggiungere la dose di mantenimento target determinata dal peso corporeo all'inizio del periodo di osservazione. Dose di mantenimento target: 15,0 - 30,0 kg: 1000 mg/giorno (5 compresse al mattino e alla sera) 30,1 - 50,0 kg: 1800 mg/giorno (4 compresse al mattino e 5 alla sera) 50,1 - 70,0 kg: 2400 mg/giorno ( 6 compresse al mattino e alla sera) >= 70,1 kg: 3200 mg/die (8 compresse al mattino e alla sera)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale della frequenza delle crisi tonico-atoniche rispetto al basale (per 28 giorni)
Lasso di tempo: Basale (periodo di osservazione di 28 giorni) e fine del trattamento (periodo di trattamento di 28 giorni)
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La somma delle frequenze delle crisi toniche e delle crisi atoniche è stata definita come "frequenza delle crisi tonico-atoniche" ed è stata valutata la variazione percentuale della frequenza delle crisi tonico-atoniche per 28 giorni. La variazione percentuale della frequenza delle crisi tonico-atoniche è stata calcolata utilizzando la frequenza delle crisi tonico-atoniche per 28 giorni del periodo di osservazione come baseline e la frequenza delle crisi tonico-atoniche per 28 giorni del periodo di trattamento come valore post-trattamento. La variazione percentuale nella frequenza delle crisi tonico-atoniche è stata calcolata come segue: [100 x (valore post-trattamento - basale)/basale]. La frequenza delle crisi epilettiche è stata registrata nel diario delle crisi dal registratore. La frequenza delle crisi è stata conteggiata in base alla classificazione stabilita dalla International League Against Epilepsy (ILAE). Il registratore del diario ha monitorato il partecipante e ha registrato il diario delle crisi in modo coerente e ha continuato queste pratiche per tutto il periodo di studio. |
Basale (periodo di osservazione di 28 giorni) e fine del trattamento (periodo di trattamento di 28 giorni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del 50% della frequenza delle crisi tonico-atoniche
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il tasso di risposta del 50% nella frequenza delle crisi tonico-atoniche è stato presentato come il numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del 50% nella frequenza delle crisi tonico-atoniche.
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12 settimane
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Variazione percentuale nella frequenza totale dei sequestri (per 28 giorni)
Lasso di tempo: Basale (periodo di osservazione di 28 giorni) e fine del trattamento (periodo di trattamento di 28 giorni)
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La variazione percentuale della frequenza totale delle crisi (per 28 giorni) è stata calcolata utilizzando la frequenza totale delle crisi per 28 giorni del periodo di osservazione come riferimento e la frequenza totale delle crisi per 28 giorni del periodo di trattamento come valore post-trattamento.
La variazione percentuale nella frequenza totale delle crisi è stata calcolata come segue: [100 x (valore post-trattamento - basale)/basale].
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Basale (periodo di osservazione di 28 giorni) e fine del trattamento (periodo di trattamento di 28 giorni)
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Variazione percentuale nella frequenza delle crisi diverse dalle crisi tonico-atoniche (per 28 giorni)
Lasso di tempo: Basale (periodo di osservazione di 28 giorni) e fine del trattamento (periodo di trattamento di 28 giorni)
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La variazione percentuale nella frequenza delle crisi diverse dalle crisi tonico-atoniche (per 28 giorni) è stata calcolata utilizzando la frequenza totale delle crisi per 28 giorni del periodo di osservazione come baseline e la frequenza totale delle crisi per 28 giorni del periodo di trattamento come post -valore del trattamento. La variazione percentuale nella frequenza totale delle crisi è stata calcolata come segue: [100 x (valore post-trattamento - basale)/basale]. Le crisi analizzate diverse dalle crisi tonico-atoniche includevano: Frequenza crisi parziali (frequenza), crisi di assenza, Atyp. (atipica) crisi di assenza, crisi mioclonica, crisi clonica, crisi tonica, crisi tonico-clonica, crisi atonica e Uncla. crisi epilettica (non classificata). La frequenza delle crisi epilettiche è stata registrata nel diario dal registratore. La frequenza delle crisi è stata conteggiata in base alla classificazione stabilita dalla International League Against Epilepsy (ILAE). Il registratore del diario monitorava il partecipante e registrava il diario delle crisi in modo coerente. |
Basale (periodo di osservazione di 28 giorni) e fine del trattamento (periodo di trattamento di 28 giorni)
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Impressione clinica globale del cambiamento (CGIC)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 del periodo di trattamento
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Il CGIC nei partecipanti con sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) rispetto al placebo è stato presentato come numero di partecipanti in ciascuna categoria alla valutazione finale (ultima osservazione portata avanti [LOCF]) e alla settimana 12 del periodo di trattamento. Lo sperimentatore ha valutato il CGIC confrontando le condizioni dei partecipanti durante le 4 settimane immediatamente prima del completamento (o interruzione [d/c]) del Periodo di trattamento con le sue condizioni durante il Periodo di osservazione di 4 settimane (per i partecipanti che d/ c'd lo studio durante il periodo di trattamento, il CGIC è stato valutato confrontando le condizioni del partecipante dall'inizio alla sospensione del trattamento in studio con le sue condizioni durante il periodo di osservazione di 4 settimane). Il CGIC è stato valutato secondo la seguente scala a 7 gradi basata sulla frequenza e sulla gravità delle crisi, degli eventi avversi e delle condizioni generali della vita quotidiana. Notevolmente migliorato, Migliorato, Leggermente migliorato, Invariato, Leggermente peggiorato, Peggiorato, Notevolmente peggiorato. |
Fino alla settimana 12 del periodo di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Brigo F, Jones K, Eltze C, Matricardi S. Anti-seizure medications for Lennox-Gastaut syndrome. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Apr 7;4(4):CD003277. doi: 10.1002/14651858.CD003277.pub4.
- Panebianco M, Prabhakar H, Marson AG. Rufinamide add-on therapy for drug-resistant epilepsy. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Nov 8;11(11):CD011772. doi: 10.1002/14651858.CD011772.pub3.
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Sindromi epilettiche
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Epilessia
- Sindrome
- Sindrome di Lennox Gastaut
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Anticonvulsivanti
- Bloccanti dei canali del sodio voltaggio-dipendenti
- Bloccanti dei canali del sodio
- Rufinamide
Altri numeri di identificazione dello studio
- E2080-J081-304
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