Dlouhodobá následná studie pacientů s pozitivním virem lidské imunodeficience typu 1 (HIV-1), kteří podstoupili genovou terapii OZ1 jako součást klinické studie
20. listopadu 2018 aktualizováno: Janssen-Cilag Pty Ltd
Dlouhodobý sledovací protokol k vyhodnocení bezpečnosti a přežití autologních CD34+ hematopoetických progenitorových buněk transdukovaných ribozymem anti-HIV-1 (OZ1) u pacientů s infekcí HIV-1
Účelem této observační studie je dlouhodobé sledování pacientů infikovaných virem lidské imunodeficience -1 (HIV-1), kteří dostali produkt genové terapie (anti-HIV-1 Ribozyme [OZ1]) jako součást dřívější fáze 2 soud.
Pacienti jsou sledováni dvakrát ročně, dokud neuplyne 5 let od počáteční infuze studovaného léku, a poté jednou ročně až do vysazení nebo dokončení studie.
Studie bude monitorovat a zaznamenávat jakékoli nežádoucí účinky produktu genové terapie, aby poskytla informace o dlouhodobé bezpečnosti.
Přehled studie
Detailní popis
Během dřívější fáze 2 základní studie (studie č. NCT00074997) pacienti infikovaní HIV-1 dostávali produkt genové terapie (anti-HIV-1 Ribozyme [OZ1]).
Genová terapie je výzkumná léčba, při které se geny vkládají do buněk a tkání jedince k léčbě onemocnění.
Předpokládá se, že genová terapie OZ1 má anti-HIV-1 účinky.
Toto je observační studie, která poskytuje dlouhodobé sledování pacientů infikovaných HIV-1, kteří dostávali produkt genové terapie (anti-HIV-1 Ribozyme [OZ1]) jako součást dřívější studie.
Pacienti jsou sledováni dvakrát ročně, dokud neuplyne 5 let od počáteční infuze studovaného léku, a poté jednou ročně až do vysazení nebo dokončení studie.
Studie bude monitorovat a zaznamenávat jakékoli nežádoucí účinky produktu genové terapie, aby poskytla informace o dlouhodobé bezpečnosti.
Observační studie – nepodáno žádné zkoumané léčivo.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
68
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Darlinghurst, Austrálie
-
Surry Hills, Austrálie
-
Sydney, Austrálie
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy
-
San Francisco, California, Spojené státy
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti, kteří byli zařazeni (ve věku 18 až 45 let) do základní studie "OTH/OZ1-INT-1" (NCT00074997), budou pozváni k účasti na této dlouhodobé následné studii
- Pacienti museli dostat infuzi Final Cell Product v základní studii "OTH/OZ1-INT-1"
- Nechte si podepsat formulář informovaného souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Všichni pacienti, kteří byli zařazeni do studie OTH/OZ1-INT-1 a dostali finální buněčný produkt, budou pozváni k účasti na této dlouhodobé následné studii. Po odslepení studie OTH/OZ1-INT-1 budou všichni pacienti v rameni s placebem z tohoto protokolu vyřazeni
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Anti-HIV-1 Ribozym (OZ1) transdukované buňky
OZ1 transdukované buňky Dlouhodobé sledování dříve infundovaných OZ1 transdukovaných buněk
|
Dlouhodobé sledování dříve infundovaných buněk transdukovaných OZ1
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s klonální expanzí buněk s převládajícím místem vložení OZ1
Časové okno: Přibližně do 15 let
|
Bylo hlášeno procento účastníků s klonální expanzí buněk s převládajícím místem inzerce OZ1.
Převládající integrační místo bylo definováno jako integrační místo, které má hustotu alespoň 50 procent (%) celkového signálu detekovaného polymerázovou řetězovou reakcí (PCR), když procento buněk označených vektorem bylo větší než (>)1 % populace testovaných buněk.
|
Přibližně do 15 let
|
|
Procento účastníků s inzerční onkogenezí
Časové okno: Přibližně do 15 let
|
Bylo uvedeno procento účastníků s inzerční onkogenezí klonální expanzí buněk modifikovaných OZ1/LNL6.
|
Přibližně do 15 let
|
|
Počet účastníků s kvantitativním značením produktu přenosu genů v mononukleárních buňkách periferní krve (PBMC) v průběhu času
Časové okno: Do konce studia (přibližně do 15 let)
|
Analýza značení OZ1 a LNL6 byla provedena kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí deoxyribonukleové kyseliny (DNA-PCR).
Počet účastníků v každé ze 3 kategorií pro detekci genů: Nedetekováno, Detekováno (bylo detekováno 1, 2 a 3 ze 3 triplikátů vzorku [1/3 detekováno, 2/3 detekováno, 3/3 detekováno]) a Detekované (kvantifikovatelné) byly uvedeny pro značení produktu přenosu genu v PBMC.
|
Do konce studia (přibližně do 15 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. prosince 2004
Primární dokončení (Aktuální)
30. listopadu 2017
Dokončení studie (Aktuální)
30. listopadu 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. srpna 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. srpna 2010
První zveřejněno (Odhad)
6. srpna 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. prosince 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2018
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- CR016027
- OZ1-HV1-202 (Jiný identifikátor: Janssen-Cilag Pty Ltd, Australia)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .