Estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes positivos para o vírus da imunodeficiência humana tipo 1 (HIV-1) que receberam terapia genética OZ1 como parte de um ensaio clínico
20 de novembro de 2018 atualizado por: Janssen-Cilag Pty Ltd
Um protocolo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a sobrevivência de células progenitoras hematopoiéticas CD34+ autólogas transduzidas com uma ribozima anti-HIV-1 (OZ1) em pacientes com infecção por HIV-1
O objetivo deste estudo observacional é o acompanhamento de longo prazo de pacientes infectados pelo vírus da imunodeficiência humana -1 (HIV-1) que receberam um produto de terapia genética (anti-HIV-1 Ribozyme [OZ1]) como parte de uma fase anterior 2 julgamento.
Os pacientes são vistos duas vezes por ano até 5 anos após a infusão inicial do medicamento do estudo e, então, anualmente até a retirada ou conclusão do estudo.
O estudo monitorará e registrará quaisquer efeitos nocivos do produto de terapia genética para fornecer informações de segurança a longo prazo.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Durante um estudo inicial de fase 2 (estudo nº NCT00074997), os pacientes infectados pelo HIV-1 receberam um produto de terapia genética (anti-HIV-1 Ribozyme [OZ1]).
A terapia genética é um tratamento experimental em que os genes são inseridos nas células e tecidos de um indivíduo para tratar uma doença.
Acredita-se que a terapia genética OZ1 tenha ações anti-HIV-1.
Este é um estudo observacional para fornecer acompanhamento de longo prazo dos pacientes infectados pelo HIV-1 que receberam o produto de terapia genética (anti-HIV-1 Ribozyme [OZ1]) como parte do estudo anterior.
Os pacientes são vistos duas vezes por ano até 5 anos após a infusão inicial do medicamento do estudo e, então, anualmente até a retirada ou conclusão do estudo.
O estudo monitorará e registrará quaisquer efeitos nocivos do produto de terapia genética para fornecer informações de segurança a longo prazo.
Estudo observacional - nenhum medicamento experimental administrado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
68
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Darlinghurst, Austrália
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Surry Hills, Austrália
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Sydney, Austrália
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos
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San Francisco, California, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes incluídos (entre 18 e 45 anos de idade) no estudo base "OTH/OZ1-INT-1" (NCT00074997) serão convidados a participar deste estudo de acompanhamento de longo prazo
- Os pacientes devem ter recebido a infusão do Produto Celular Final no estudo base "OTH/OZ1-INT-1"
- Ter assinado o Termo de Consentimento Informado
Critério de exclusão:
- Todos os pacientes que foram incluídos no estudo OTH/OZ1-INT-1 e receberam o produto celular final serão convidados a participar deste estudo de acompanhamento de longo prazo. Após a revelação do estudo OTH/OZ1-INT-1, todos os pacientes no braço placebo serão retirados deste protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Células transduzidas de ribozima anti-HIV-1 (OZ1)
Células transduzidas com OZ1 Acompanhamento de longo prazo de células transduzidas com OZ1 previamente infundidas
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Acompanhamento de longo prazo de células transduzidas com OZ1 previamente infundidas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com expansão clonal de células com local de inserção OZ1 predominante
Prazo: Aproximadamente até 15 anos
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Foi relatada a porcentagem de participantes com expansão clonal de células com um local de inserção OZ1 predominante.
Um sítio de integração predominante foi definido como um sítio de integração que possui uma densidade de pelo menos 50 por cento (%) do sinal total detectado pela reação em cadeia da polimerase (PCR), quando a porcentagem de células marcadas pelo vetor era maior que (>)1 % da população de células de teste.
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Aproximadamente até 15 anos
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Porcentagem de participantes com oncogênese insercional
Prazo: Aproximadamente até 15 anos
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Foi relatada a porcentagem de participantes com oncogênese insercional por expansão clonal de células modificadas com OZ1/LNL6.
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Aproximadamente até 15 anos
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Número de participantes com marcação quantitativa do produto de transferência gênica em células mononucleares de sangue periférico (PBMC) ao longo do tempo
Prazo: Até o final dos estudos (aproximadamente até 15 anos)
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A análise da marcação de OZ1 e LNL6 foi realizada por reação em cadeia da polimerase ácido desoxirribonucléico (DNA-PCR) quantitativo.
Número de participantes em cada uma das 3 categorias para detecção de genes: Não Detectado, Detectado (1, 2 e 3 das 3 triplicatas da amostra foram detectados respectivamente [1/3 Detectado, 2/3 Detectado, 3/3 Detectado]) e Detectados (quantificáveis) foram relatados para marcação do produto de transferência de genes em PBMC.
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Até o final dos estudos (aproximadamente até 15 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de dezembro de 2004
Conclusão Primária (Real)
30 de novembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
30 de novembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de agosto de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de agosto de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
6 de agosto de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de dezembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de novembro de 2018
Última verificação
1 de novembro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- CR016027
- OZ1-HV1-202 (Outro identificador: Janssen-Cilag Pty Ltd, Australia)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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