Estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) que han recibido terapia génica OZ1 como parte de un ensayo clínico
20 de noviembre de 2018 actualizado por: Janssen-Cilag Pty Ltd
Protocolo de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y supervivencia de células progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas transducidas con una ribozima anti-VIH-1 (OZ1) en pacientes con infección por VIH-1
El objetivo de este estudio observacional es el seguimiento a largo plazo de los pacientes infectados con el virus de la inmunodeficiencia humana 1 (VIH-1) que han recibido un producto de terapia génica (ribozima anti-VIH-1 [OZ1]) como parte de una fase anterior. 2 ensayo.
Los pacientes son vistos dos veces al año hasta que hayan transcurrido 5 años desde la infusión inicial del fármaco del estudio y luego anualmente hasta el retiro o la finalización del estudio.
El estudio controlará y registrará cualquier efecto nocivo del producto de terapia génica para proporcionar información de seguridad a largo plazo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Durante un ensayo básico de fase 2 anterior (estudio n.° NCT00074997), los pacientes infectados con VIH-1 recibieron un producto de terapia génica (ribozima anti-VIH-1 [OZ1]).
La terapia génica es un tratamiento de investigación en el que se insertan genes en las células y tejidos de un individuo para tratar una enfermedad.
Se cree que la terapia génica OZ1 tiene acciones contra el VIH-1.
Este es un estudio observacional para proporcionar un seguimiento a largo plazo de los pacientes infectados por el VIH-1 que recibieron el producto de terapia génica (ribozima anti-VIH-1 [OZ1]) como parte del estudio anterior.
Los pacientes son vistos dos veces al año hasta que hayan transcurrido 5 años desde la infusión inicial del fármaco del estudio y luego anualmente hasta el retiro o la finalización del estudio.
El estudio controlará y registrará cualquier efecto nocivo del producto de terapia génica para proporcionar información de seguridad a largo plazo.
Estudio observacional: no se administró ningún fármaco en investigación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
68
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Darlinghurst, Australia
-
Surry Hills, Australia
-
Sydney, Australia
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos
-
San Francisco, California, Estados Unidos
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes que se inscribieron (entre 18 y 45 años de edad) en el estudio base "OTH/OZ1-INT-1" (NCT00074997) serán invitados a participar en este estudio de seguimiento a largo plazo.
- Los pacientes deben haber recibido la infusión del Producto Celular Final en el estudio base "OTH/OZ1-INT-1"
- Haber firmado el Formulario de Consentimiento Informado
Criterio de exclusión:
- Todos los pacientes que se inscribieron en el estudio OTH/OZ1-INT-1 y recibieron el producto celular final serán invitados a participar en este estudio de seguimiento a largo plazo. Después de abrir el enmascaramiento del estudio OTH/OZ1-INT-1, todos los pacientes del grupo de placebo se retirarán de este protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Células transducidas con ribozima anti-VIH-1 (OZ1)
Células transducidas con OZ1 Seguimiento a largo plazo de células transducidas con OZ1 previamente infundidas
|
Seguimiento a largo plazo de células transducidas con OZ1 previamente infundidas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes con expansión clonal de células con un sitio de inserción predominante de OZ1
Periodo de tiempo: Aproximadamente hasta los 15 años
|
Se informó el porcentaje de participantes con expansión clonal de células con un sitio de inserción OZ1 predominante.
Un sitio de integración predominante se definió como un sitio de integración que tiene una densidad de al menos el 50 por ciento (%) de la señal total detectada por la reacción en cadena de la polimerasa (PCR), cuando el porcentaje de células marcadas por el vector fue mayor que (>)1 % de la población de células de prueba.
|
Aproximadamente hasta los 15 años
|
|
Porcentaje de participantes con oncogénesis de inserción
Periodo de tiempo: Aproximadamente hasta los 15 años
|
Se informó el porcentaje de participantes con oncogénesis de inserción por expansión clonal de células modificadas con OZ1/LNL6.
|
Aproximadamente hasta los 15 años
|
|
Número de participantes con marcado cuantitativo del producto de transferencia génica en células mononucleares de sangre periférica (PBMC) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el final de los estudios (Aproximadamente hasta los 15 años)
|
El análisis de marcado de OZ1 y LNL6 se realizó mediante reacción en cadena de polimerasa de ácido desoxirribonucleico cuantitativa (ADN-PCR).
Número de participantes en cada una de las 3 categorías para la detección de genes: No detectado, Detectado (1, 2 y 3 de los 3 triplicados de la muestra fueron detectados respectivamente [1/3 Detectado, 2/3 Detectado, 3/3 Detectado]) y Detectado (cuantificable) se informó para el marcado del producto de transferencia génica en PBMC.
|
Hasta el final de los estudios (Aproximadamente hasta los 15 años)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de diciembre de 2004
Finalización primaria (Actual)
30 de noviembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de agosto de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de agosto de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de agosto de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de diciembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2018
Última verificación
1 de noviembre de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- CR016027
- OZ1-HV1-202 (Otro identificador: Janssen-Cilag Pty Ltd, Australia)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .