Studio di follow-up a lungo termine su pazienti positivi al virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) che hanno ricevuto la terapia genica OZ1 come parte di una sperimentazione clinica
20 novembre 2018 aggiornato da: Janssen-Cilag Pty Ltd
Un protocollo di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e la sopravvivenza delle cellule progenitrici ematopoietiche CD34+ autologhe trasdotte con un ribozima anti-HIV-1 (OZ1) in pazienti con infezione da HIV-1
Lo scopo di questo studio osservazionale è il follow-up a lungo termine dei pazienti infetti dal virus dell'immunodeficienza umana -1 (HIV-1) che hanno ricevuto un prodotto di terapia genica (ribozima anti-HIV-1 [OZ1]) come parte di una fase precedente 2 prova.
I pazienti vengono visitati due volte all'anno fino a quando non sono trascorsi 5 anni dall'infusione iniziale del farmaco in studio e poi ogni anno fino al ritiro o al completamento dello studio.
Lo studio monitorerà e registrerà eventuali effetti negativi del prodotto di terapia genica per fornire informazioni sulla sicurezza a lungo termine.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Durante un precedente studio base di fase 2 (studio n. NCT00074997), i pazienti con infezione da HIV-1 hanno ricevuto un prodotto di terapia genica (anti-HIV-1 Ribozyme [OZ1]).
La terapia genica è un trattamento sperimentale in cui i geni vengono inseriti nelle cellule e nei tessuti di un individuo per curare una malattia.
Si pensa che la terapia genica OZ1 abbia azioni anti-HIV-1.
Questo è uno studio osservazionale per fornire un follow-up a lungo termine di quei pazienti con infezione da HIV-1 che hanno ricevuto il prodotto di terapia genica (ribozima anti-HIV-1 [OZ1]) come parte dello studio precedente.
I pazienti vengono visitati due volte all'anno fino a quando non sono trascorsi 5 anni dall'infusione iniziale del farmaco in studio e poi ogni anno fino al ritiro o al completamento dello studio.
Lo studio monitorerà e registrerà eventuali effetti negativi del prodotto di terapia genica per fornire informazioni sulla sicurezza a lungo termine.
Studio osservazionale - nessun farmaco sperimentale somministrato.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
68
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Darlinghurst, Australia
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Surry Hills, Australia
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Sydney, Australia
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti
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San Francisco, California, Stati Uniti
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New York
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New York, New York, Stati Uniti
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i pazienti che sono stati arruolati (di età compresa tra 18 e 45 anni) nello studio di base "OTH/OZ1-INT-1" (NCT00074997) saranno invitati a partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine
- I pazienti devono aver ricevuto l'infusione di prodotto cellulare finale nello studio di base "OTH/OZ1-INT-1"
- Aver firmato il modulo di consenso informato
Criteri di esclusione:
- Tutti i pazienti che sono stati arruolati nello studio OTH/OZ1-INT-1 e hanno ricevuto il prodotto cellulare finale saranno invitati a partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine. Dopo l'apertura del cieco dello studio OTH/OZ1-INT-1, tutti i pazienti nel braccio placebo saranno ritirati da questo protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Cellule trasdotte anti-HIV-1 ribozima (OZ1).
Cellule trasdotte con OZ1 Follow-up a lungo termine di cellule trasdotte con OZ1 precedentemente infuse
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Follow-up a lungo termine di cellule trasdotte OZ1 precedentemente infuse
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con espansione clonale di cellule con sito di inserimento OZ1 predominante
Lasso di tempo: Circa fino a 15 anni
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È stata segnalata la percentuale di partecipanti con espansione clonale delle cellule con un sito di inserimento OZ1 predominante.
Un sito di integrazione predominante è stato definito come un sito di integrazione che ha una densità di almeno il 50% (%) del segnale totale rilevato dalla reazione a catena della polimerasi (PCR), quando la percentuale di cellule contrassegnate dal vettore era maggiore di (>)1 % della popolazione cellulare del test.
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Circa fino a 15 anni
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Percentuale di partecipanti con oncogenesi inserzionale
Lasso di tempo: Circa fino a 15 anni
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È stata segnalata la percentuale di partecipanti con oncogenesi inserzionale mediante espansione clonale di cellule modificate con OZ1/LNL6.
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Circa fino a 15 anni
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Numero di partecipanti con marcatura quantitativa del prodotto di trasferimento genico nelle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla fine degli studi (circa fino a 15 anni)
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L'analisi della marcatura OZ1 e LNL6 è stata eseguita mediante reazione a catena quantitativa dell'acido desossiribonucleico-polimerasi (DNA-PCR).
Numero di partecipanti in ciascuna delle 3 categorie per il rilevamento del gene: Non rilevato, Rilevato (sono stati rilevati rispettivamente 1, 2 e 3 dei 3 tripli del campione [1/3 Rilevato, 2/3 Rilevato, 3/3 Rilevato]) e Rilevati (quantificabili) sono stati segnalati per la marcatura del prodotto di trasferimento genico in PBMC.
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Fino alla fine degli studi (circa fino a 15 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 dicembre 2004
Completamento primario (Effettivo)
30 novembre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
30 novembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 agosto 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 agosto 2010
Primo Inserito (Stima)
6 agosto 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 dicembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 novembre 2018
Ultimo verificato
1 novembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- CR016027
- OZ1-HV1-202 (Altro identificatore: Janssen-Cilag Pty Ltd, Australia)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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