APG101 u myelodysplastického syndromu (APG101 in MDS)

Kritéria pro zařazení:

• Podepsaný informovaný souhlas
• Pacienti mužského a ženského pohlaví s cytologicky nebo histologicky stanovenou diagnózou de novo MDS podle klasifikace WHO, ať již dříve léčení nebo neléčení, s nízkým nebo středním rizikem podle stupnice prognostického stavu WHO (WPSS)
• Diagnóza MDS s medulárním počtem blastů nižším než 5 % musí být stanovena nebo potvrzena morfologií kostní dřeně
• MDS s delecí 5q pouze v případě, že lenalidomid není možností léčby
• Závislost na transfuzi červených krvinek alespoň 4 jednotek zabalených červených krvinek (PRBC) během posledních 8 týdnů před zařazením. Pouze transfuze PRBC podané pro hladinu Hb ≤ 9 g/dl nebo hladinu hemoglobinu > 9 g/dl, pokud je to klinicky indikováno (např. ischemická choroba srdeční, cestování na dlouhé vzdálenosti), bude počítat.
• Pacienti refrakterní na látky stimulující erytropoetin (ESA) (podle hodnocení po nejméně 8 týdnech léčby) nebo s nízkou možností odpovědi na léčbu ESA
• věk alespoň 18 let, kuřák nebo nekuřák, jakéhokoli etnického původu
• Stav výkonu ECOG ≤ 2
• Vhodné žíly nebo stávající portový systém pro intravenózní infuzi
• Adekvátní antikoncepce

Kritéria vyloučení:

• Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo podepsat formulář informovaného souhlasu
• MDS s počtem medulárních blastů ≥ 5 %
• Chronická monomyelická leukémie (CMML)
• Sekundární MDS související s terapií
• Vysoce rizikový karyotyp podle WPSS
• Pacienti plánovaní na transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk během následujících 6 měsíců
• Paralelní léčba s ESA nebo s jinou experimentální terapií
• Předchozí chemoterapie (včetně přípravku Vidaza)
• Léčba během posledních 6 týdnů inhibitory histondeacetylázy (HDAC) nebo ESA
• Léčba v rámci jakékoli jiné klinické studie souběžně s léčebnou fází současné studie nebo během 30 dnů před zařazením
• Aktivní nekontrolovaná infekce
• HIV, aktivní infekce virem hepatitidy B (HBV) a/nebo virem hepatitidy C (HCV).
• Jakýkoli jiný stav / léčba nebo minulá anamnéza onemocnění se špatnou prognózou, které by podle názoru zkoušejícího mohly narušit studii
• Anamnéza nebo současné zneužívání drog nebo látek
• Anamnéza jiného (hemato-) onkologického onemocnění (kromě nemelanomové rakoviny kůže a adekvátně léčeného in situ karcinomu děložního čípku)
• Neschopnost porozumět požadavkům protokolu, pokynům a omezením souvisejícím se studií, povaze, rozsahu a možným důsledkům studie
• Je nepravděpodobné, že by dodržel požadavky protokolu, pokyny a omezení související se studií; např. nespolupracující přístup, neschopnost vrátit se na následné návštěvy a nepravděpodobnost dokončení studie
• Subjekt je zkoušející, výzkumný asistent, farmaceut, koordinátor studie, jiný personál nebo jejich příbuzný přímo zapojený do provádění studie.
• Hypersenzitivita na rekombinantní proteiny nebo pomocné látky ve zkoušeném léčivu
• Těhotenství nebo kojení
• Zranitelní pacienti (např. nezletilí nebo osoby držené ve vazbě)