Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

APG101 w zespole mielodysplastycznym (APG101 in MDS)

23 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Apogenix GmbH

APG101 u pacjentów zależnych od transfuzji z zespołem mielodysplastycznym niskiego lub średniego ryzyka

W przedklinicznych eksperymentach ze szpikiem kostnym pacjentów z zespołem mielodysplastycznym wykazano, że APG101 ratuje erytrocyty przed przedwczesną śmiercią komórkową. Oczekuje się, że przełoży się to na poprawę erytropoezy i złagodzenie niedokrwistości u pacjentów z MDS.

APG101 może zatem być cennym dodatkiem do obecnych metod leczenia pacjentów z niskim lub średnim stopniem MDS cierpiących na anemię.

Do tego badania mogą zostać włączeni pacjenci uzależnieni od transfuzji z MDS niskiego lub pośredniego ryzyka zgodnie ze Skalą Prognostycznej Punktacji WHO (WPSS).

Leczenie obejmuje dożylne podanie 100 mg APG101 co tydzień przez 12 tygodni + 6 miesięcy fazy kontrolnej.

Głównym celem badania jest bezpieczeństwo i tolerancja APG101; są cele drugorzędne

  • Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej, cytologicznej i cytogenetycznej przy użyciu zmodyfikowanych kryteriów odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG).
  • Częstość występowania i czas do progresji białaczki po 37 tygodniach
  • OS (przeżycie całkowite) po 37 tygodniach

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Universitaetsklinik Heidelberg, Medizinische Klinik V, Haematologie, Onkologie & Rheumatologie
      • Mannheim, Niemcy, 68167
        • Universitaetsmedizin Mannheim, III. Medizinische Klinik, Haematologie und Onkologie

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda
  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej z potwierdzonym cytologicznie lub histologicznie rozpoznaniem MDS de novo zgodnie z klasyfikacją WHO, wcześniej leczeni lub nieleczeni, z cechami niskiego lub pośredniego ryzyka zgodnie ze skalą stanu prognostycznego WHO (WPSS)
  • Rozpoznanie MDS z liczbą blastów rdzenia poniżej 5% musi być ustalone lub potwierdzone przez morfologię szpiku kostnego
  • MDS z delecją 5q tylko wtedy, gdy lenalidomid nie jest opcją leczenia
  • Zależność od transfuzji krwinek czerwonych co najmniej 4 jednostek koncentratu krwinek czerwonych (PRBC) w ciągu ostatnich 8 tygodni przed włączeniem. Tylko transfuzje PRBC podane dla poziomu Hb ≤ 9g/dl lub poziomu hemoglobiny > 9g/dl, jeśli istnieją wskazania kliniczne (np. choroba niedokrwienna serca, dalekie podróże), będą się liczyć.
  • Pacjenci oporni na środki stymulujące erytropoetynę (ESA) (w ocenie po co najmniej 8 tygodniach leczenia) lub z małą możliwością odpowiedzi na leczenie ESA
  • co najmniej 18 lat, palący lub niepalący, jakiegokolwiek pochodzenia etnicznego
  • Stan sprawności ECOG ≤ 2
  • Odpowiednie żyły lub istniejący system portów do infuzji dożylnych
  • Odpowiednia antykoncepcja

Kryteria wyłączenia:

  • Jakikolwiek poważny stan medyczny, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroba psychiczna, które uniemożliwiłyby uczestnikowi podpisanie formularza świadomej zgody
  • MDS z liczbą blastów rdzeniastych ≥ 5%
  • Przewlekła białaczka monomieliczna (CMML)
  • Związany z terapią / wtórny MDS
  • Kariotyp wysokiego ryzyka wg WPSS
  • Pacjenci zakwalifikowani do przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  • Leczenie równoległe z ESA lub inną terapią eksperymentalną
  • Wcześniejsza chemioterapia (w tym Vidaza)
  • Leczenie w ciągu ostatnich 6 tygodni inhibitorami deacetylazy histonowej (HDAC) lub ESA
  • Leczenie w ramach dowolnego innego badania klinicznego równolegle do fazy leczenia bieżącego badania lub w ciągu 30 dni przed włączeniem
  • Aktywna niekontrolowana infekcja
  • Zakażenie wirusem HIV, aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) i (lub) wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV).
  • Jakiekolwiek inne schorzenie/leczenie lub przebyte choroby o złym rokowaniu, które w opinii badacza mogą zakłócać badanie
  • Historia lub obecne nadużywanie narkotyków lub substancji
  • Historia innej choroby (hemato-)onkologicznej (z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry i odpowiednio leczonego raka szyjki macicy in situ)
  • Niemożność zrozumienia wymagań protokołu, instrukcji i ograniczeń związanych z badaniem, natury, zakresu i możliwych konsekwencji badania
  • Mało prawdopodobne jest przestrzeganie wymagań protokołu, instrukcji i ograniczeń związanych z badaniem; np. niechęć do współpracy, niemożność powrotu na wizyty kontrolne i nieprawdopodobne ukończenie badania
  • Uczestnik to badacz, asystent naukowy, farmaceuta, koordynator badania, inny personel lub jego krewny bezpośrednio zaangażowany w prowadzenie badania.
  • Nadwrażliwość na rekombinowane białka lub substancje pomocnicze w badanym leku
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Pacjenci szczególnie narażeni (np. nieletni lub osoby przetrzymywane w areszcie)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 100 mg APG101 tygodniowo przez 12 tygodni
Jednoramienne badanie otwarte. Pacjent otrzymuje 100 mg APG101 i.v. co tydzień przez 12 tygodni z 6-miesięczną fazą obserwacji
Lek: Leczenie APG101
Pacjenci będą leczeni przez 12 tygodni 100 mg APG101 dożylnie co tydzień
Procedura: Kolekcja szpiku kostnego
Podczas badania szpik kostny zostanie pobrany 4 razy w celu oceny celów badania
Procedura: Rysunki krwi
Podczas badania krew będzie pobierana w różnych punktach czasowych, aby ocenić cele badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Podczas całego badania (37 tygodni)

Ocena zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE). Ocena elektrokardiogramów (EKG), USG jamy brzusznej, przeciwciał przeciwlekowych (ADA), zmian w subpopulacjach limfocytów/markerów aktywacji oraz zmian w stanie sprawności (ECOG).

Oceniane są wszelkie skutki uboczne potencjalnie związane z leczeniem APG101.
Podczas całego badania (37 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: OS rejestruje się przez 37 tygodni (podczas badania)
Całkowity czas przeżycia (OS) definiuje się jako czas od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do zgonu z dowolnej przyczyny
OS rejestruje się przez 37 tygodni (podczas badania)
Zmiany częstotliwości transfuzji
Ramy czasowe: Podczas całego badania. Wartości wyjściowe są porównywane z wartościami podczas leczenia APG101 (np. wartości wyjściowe w porównaniu z 12. i 37. tygodniem)
Zmiany w częstotliwości transfuzji zostaną ocenione, ponieważ są to wczesne oznaki poprawy erytropoezy
Podczas całego badania. Wartości wyjściowe są porównywane z wartościami podczas leczenia APG101 (np. wartości wyjściowe w porównaniu z 12. i 37. tygodniem)
Zmiany różnych parametrów (np. histologicznych, cytologicznych, cytogenetycznych) w szpiku kostnym według kryteriów Chessona
Ramy czasowe: W trakcie badania (37 tygodni)
Oceniając różne parametry (cytologiczne, hematologiczne, cytogenetyczne), można ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia APG101
W trakcie badania (37 tygodni)
Zmiany poziomu hemoglobiny (Hb).
Ramy czasowe: W trakcie badania (37 tygodni)
Ocenione zostaną zmiany poziomu Hb, ponieważ są to wczesne oznaki poprawy erytropoezy
W trakcie badania (37 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Apogenix GmbH

Śledczy

  • Główny śledczy: Florian Nolte, MD, Universitaetsmedizin Mannheim, III. Medizinische Klinik, Hämatologie und Onkologie, Theodor-Kutzer-Ufer 1-3, 68167 Mannheim, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 listopada 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

29 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

24 sierpnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APG101_CD_003
  • 2012-003027-37 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół mielodysplastyczny

Badania kliniczne na Leczenie APG101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj