APG101 beim myelodysplastischen Syndrom (APG101 in MDS)

Einschlusskriterien:

• Unterschriebene Einverständniserklärung
• Männliche und weibliche Patienten mit zytologisch oder histologisch gesicherter Diagnose eines De-novo-MDS gemäß der WHO-Klassifikation, entweder zuvor behandelt oder unbehandelt, mit Merkmalen eines niedrigen oder mittleren Risikos gemäß der WHO-Prognosestatusskala (WPSS)
• Die Diagnose eines MDS mit einer medullären Blastenzahl von weniger als 5 % muss durch die Knochenmarkmorphologie gestellt oder bestätigt werden
• MDS mit 5q-Deletion nur, wenn Lenalidomid keine Behandlungsoption ist
• Abhängigkeit von der Transfusion roter Blutkörperchen von mindestens 4 Einheiten gepackter roter Blutkörperchen (PRBC) während der letzten 8 Wochen vor der Aufnahme. PRBC-Transfusionen werden nur bei einem Hb-Wert ≤ 9 g/dl oder einem Hämoglobinwert > 9 g/dl gegeben, wenn klinisch indiziert (z. koronare Herzkrankheit, Fernreisen), zählen.
• Patienten, die gegenüber Erythropoetin-stimulierenden Wirkstoffen (ESA) (nach mindestens 8-wöchiger Behandlung) refraktär sind oder mit geringer Wahrscheinlichkeit auf eine ESA-Behandlung ansprechen
• mindestens 18 Jahre alt, Raucher oder Nichtraucher, jeglicher ethnischer Herkunft
• ECOG-Leistungsstatus ≤ 2
• Geeignete Venen oder vorhandenes Portsystem für die intravenöse Infusion
• Ausreichende Verhütung

Ausschlusskriterien:

• Jeder schwerwiegende medizinische Zustand, Laboranomalie oder psychiatrische Erkrankung, die den Probanden daran hindern würde, die Einwilligungserklärung zu unterschreiben
• MDS mit medullärer Blastenzahl ≥ 5 %
• Chronische monomyelische Leukämie (CMML)
• Therapiebedingtes / sekundäres MDS
• Hochrisikokaryotyp nach WPSS
• Patienten, bei denen innerhalb der nächsten 6 Monate eine Knochenmark- oder Stammzelltransplantation geplant ist
• Parallelbehandlung mit ESA oder mit einer anderen experimentellen Therapie
• Vorherige Chemotherapie (einschließlich Vidaza)
• Behandlung innerhalb der letzten 6 Wochen mit Histondeacetylase (HDAC)-Hemmern oder ESAs
• Behandlung im Rahmen einer anderen klinischen Studie parallel zur Behandlungsphase der aktuellen Studie oder innerhalb von 30 Tagen vor Einschluss
• Aktive unkontrollierte Infektion
• HIV, aktives Hepatitis-B-Virus (HBV) und/oder Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion
• Jede andere Erkrankung / Behandlung oder Vorgeschichte von Krankheiten mit schlechter Prognose, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studie beeinträchtigen könnten
• Vorgeschichte oder aktueller Drogen- oder Substanzmissbrauch
• Anamnese anderer (hämato-) onkologischer Erkrankungen (außer nicht-melanozytärem Hautkrebs und adäquat behandeltem In-situ-Karzinom des Gebärmutterhalses)
• Unfähigkeit, die Protokollanforderungen, Anweisungen und studienbezogenen Einschränkungen, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen
• Es ist unwahrscheinlich, dass die Protokollanforderungen, Anweisungen und studienbezogenen Einschränkungen eingehalten werden; z. B. unkooperative Einstellung, Unfähigkeit, zu Folgebesuchen zurückzukehren, und Unwahrscheinlichkeit, die Studie abzuschließen
• Subjekt ist der Prüfarzt, Forschungsassistent, Apotheker, Studienkoordinator, sonstiges Personal oder dessen Angehörige, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind.
• Überempfindlichkeit gegen rekombinante Proteine ​​oder Hilfsstoffe im Prüfpräparat
• Schwangerschaft oder Stillzeit
• Gefährdete Patienten (z. B. Minderjährige oder inhaftierte Personen)