APG101 ved myelodysplastisk syndrom (APG101 in MDS)

Inklusjonskriterier:

• Signert informert samtykke
• Mannlige og kvinnelige pasienter med cytologisk eller histologisk etablert diagnose av de novo MDS i henhold til WHO-klassifiseringen, enten tidligere behandlet eller ubehandlet, med lav eller middels risiko i henhold til WHOs prognostiske statusskala (WPSS)
• Diagnose av MDS med et medullært blastantall på mindre enn 5 % må etableres eller bekreftes av benmargsmorfologi
• MDS med 5q-sletting kun hvis Lenalidomid ikke er et behandlingsalternativ
• Transfusjonsavhengighet av røde blodlegemer på minst 4 enheter pakkede røde blodlegemer (PRBC) i løpet av de siste 8 ukene før inkludering. Kun PRBC-transfusjoner gitt for et Hb-nivå ≤ 9g/dl eller et hemoglobinnivå > 9g/dl, hvis det er klinisk indisert (f.eks. koronar hjertesykdom, langdistansereiser), vil telle.
• Pasienter som er refraktære overfor erytropoietinstimulerende midler (ESA) (vurdert etter minst 8 ukers behandling) eller med lav mulighet for å respondere på ESA-behandling
• minst 18 år, røykende eller ikke-røykere, av enhver etnisk opprinnelse
• ECOG-ytelsesstatus ≤ 2
• Egnede vener eller eksisterende portsystem for intravenøs infusjon
• Tilstrekkelig prevensjon

Ekskluderingskriterier:

• Enhver alvorlig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen i å signere skjemaet for informert samtykke
• MDS med medullært blastantall ≥ 5 %
• Kronisk monomyeloisk leukemi (CMML)
• Terapierelatert / sekundær MDS
• Høyrisiko karyotype i henhold til WPSS
• Pasienter som planlegges for benmargs- eller stamcelletransplantasjon innen de neste 6 månedene
• Parallellbehandling med ESA eller med annen eksperimentell terapi
• Tidligere kjemoterapi (inkludert Vidaza)
• Behandling innen de siste 6 ukene med histon deacetylase (HDAC) hemmere eller ESAer
• Behandling innenfor en hvilken som helst annen klinisk studie parallelt med behandlingsfasen av den nåværende studien eller innen 30 dager før inkludering
• Aktiv ukontrollert infeksjon
• HIV, aktivt hepatitt B-virus (HBV) og/eller hepatitt C-virus (HCV) infeksjon
• Enhver annen tilstand/behandling eller tidligere medisinsk historie med sykdommer med dårlig prognose som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre studien
• Historie om eller nåværende narkotika- eller rusmisbruk
• Anamnese med annen (hemato-) onkologisk sykdom (bortsett fra ikke-melanom hudkreft og tilstrekkelig behandlet in situ karsinom i livmorhalsen)
• Manglende evne til å forstå protokollkravene, instruksjonene og studierelaterte restriksjoner, arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien
• Usannsynlig å overholde protokollkravene, instruksjonene og studierelaterte restriksjoner; for eksempel lite samarbeidsvillig holdning, manglende evne til å komme tilbake for oppfølgingsbesøk og usannsynlighet for å fullføre studien
• Subjektet er etterforskeren, forskningsassistenten, farmasøyten, studiekoordinatoren, annet personale eller pårørende til disse som er direkte involvert i gjennomføringen av studien.
• Overfølsomhet overfor rekombinante proteiner eller hjelpestoffer i undersøkelsesstoffet
• Graviditet eller amming
• Sårbare pasienter (f.eks. mindreårige eller personer som holdes i varetekt)