APG101 nella sindrome mielodisplastica (APG101 in MDS)

Criterio di inclusione:

• Consenso informato firmato
• Pazienti di sesso maschile e femminile con diagnosi citologica o istologica di MDS de novo secondo la classificazione dell'OMS, precedentemente trattati o non trattati, che presentano caratteristiche di rischio basso o intermedio secondo la scala dello stato prognostico dell'OMS (WPSS)
• La diagnosi di MDS con una conta dei blasti midollari inferiore al 5% deve essere stabilita o confermata dalla morfologia del midollo osseo
• MDS con delezione 5q solo se lenalidomide non è un'opzione terapeutica
• Dipendenza da trasfusione di globuli rossi di almeno 4 unità di globuli rossi concentrati (PRBC) durante le ultime 8 settimane prima dell'inclusione. Solo trasfusioni di PRBC effettuate per un livello di Hb ≤ 9 g/dl o un livello di emoglobina > 9 g/dl, se clinicamente indicato (ad es. malattia coronarica, viaggi a lunga distanza), conteranno.
• Pazienti refrattari agli agenti stimolanti l'eritropoietina (ESA) (valutati dopo almeno 8 settimane di trattamento) o con una bassa possibilità di risposta al trattamento con ESA
• almeno 18 anni, fumatori o non fumatori, di qualsiasi origine etnica
• Performance status ECOG ≤ 2
• Vene idonee o sistema di accesso esistente per l'infusione endovenosa
• Contraccezione adeguata

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi grave condizione medica, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di firmare il modulo di consenso informato
• MDS con numero di blasti midollari ≥ 5%
• Leucemia monomieloica cronica (CMML)
• MDS correlato alla terapia / secondario
• Cariotipo ad alto rischio secondo WPSS
• Pazienti in attesa di trapianto di midollo osseo o di cellule staminali entro i prossimi 6 mesi
• Trattamento parallelo con ESA o con altra terapia sperimentale
• Precedente chemioterapia (incluso Vidaza)
• Trattamento nelle ultime 6 settimane con inibitori dell'istone deacetilasi (HDAC) o ESA
• Trattamento nell'ambito di qualsiasi altro studio clinico parallelo alla fase di trattamento dello studio in corso o entro 30 giorni prima dell'inclusione
• Infezione attiva incontrollata
• Infezione da HIV, virus attivo dell'epatite B (HBV) e/o virus dell'epatite C (HCV)
• Qualsiasi altra condizione / trattamento o storia medica passata di malattie con prognosi sfavorevole che, a parere dello sperimentatore, potrebbe interferire con lo studio
• Storia o attuale abuso di droghe o sostanze
• Storia di altre malattie (emato-) oncologiche (ad eccezione del cancro della pelle non melanoma e del carcinoma in situ adeguatamente trattato della cervice)
• Incapacità di comprendere i requisiti del protocollo, le istruzioni e le restrizioni relative allo studio, la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio
• Improbabilità di rispettare i requisiti del protocollo, le istruzioni e le restrizioni relative allo studio; ad esempio, atteggiamento non collaborativo, incapacità di tornare per le visite di follow-up e improbabilità di completare lo studio
• Il soggetto è lo sperimentatore, l'assistente alla ricerca, il farmacista, il coordinatore dello studio, altro personale o un suo parente direttamente coinvolto nella conduzione dello studio.
• Ipersensibilità alle proteine ​​ricombinanti o agli eccipienti nel farmaco sperimentale
• Gravidanza o allattamento
• Pazienti vulnerabili (ad esempio, minori o persone detenute)