APG101 i myelodysplastisk syndrom (APG101 in MDS)

Inklusionskriterier:

• Underskrevet informeret samtykke
• Mandlige og kvindelige patienter med cytologisk eller histologisk etableret diagnose af de novo MDS i henhold til WHO-klassifikationen, enten tidligere behandlede eller ubehandlede, med lav eller mellemrisikotræk i henhold til WHOs prognostiske statusskala (WPSS)
• Diagnose af MDS med et medullært blastantal på mindre end 5 % skal etableres eller bekræftes af knoglemarvsmorfologi
• MDS med 5q deletion kun, hvis Lenalidomid ikke er en behandlingsmulighed
• Transfusionsafhængighed af røde blodlegemer af mindst 4 enheder pakkede røde blodlegemer (PRBC) i løbet af de sidste 8 uger før inklusion. Kun PRBC-transfusioner givet for et Hb-niveau ≤ 9g/dl eller et hæmoglobinniveau > 9g/dl, hvis det er klinisk indiceret (f.eks. koronar hjertesygdom, langdistancerejser), vil tælle.
• Patienter, der er refraktære over for Erythropoietin-stimulerende midler (ESA) (som vurderet efter mindst 8 ugers behandling) eller med en lav mulighed for at reagere på ESA-behandling
• mindst 18 år gammel, ryger eller ikke-ryger, af enhver etnisk oprindelse
• ECOG ydeevnestatus ≤ 2
• Egnede vener eller eksisterende portsystem til intravenøs infusion
• Tilstrækkelig prævention

Ekskluderingskriterier:

• Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at underskrive den informerede samtykkeformular
• MDS med medullært blastantal ≥ 5 %
• Kronisk monomyeloisk leukæmi (CMML)
• Terapi-relateret/sekundær MDS
• Højrisiko karyotype ifølge WPSS
• Patienter, der er planlagt til knoglemarvs- eller stamcelletransplantation inden for de næste 6 måneder
• Parallelbehandling med ESA eller med anden eksperimentel terapi
• Tidligere kemoterapi (inklusive Vidaza)
• Behandling inden for de sidste 6 uger med histon deacetylase (HDAC) hæmmere eller ESA'er
• Behandling inden for ethvert andet klinisk forsøg parallelt med behandlingsfasen af ​​det aktuelle studie eller inden for 30 dage før inklusion
• Aktiv ukontrolleret infektion
• HIV, aktiv hepatitis B virus (HBV) og/eller hepatitis C virus (HCV) infektion
• Enhver anden tilstand/behandling eller tidligere sygehistorie med sygdomme med dårlig prognose, der efter investigatorens mening kan forstyrre undersøgelsen
• Historie om eller aktuelt stof- eller stofmisbrug
• Anamnese med anden (hæmato-) onkologisk sygdom (undtagen ikke-melanom hudkræft og tilstrækkeligt behandlet in situ carcinom i livmoderhalsen)
• Manglende evne til at forstå protokolkravene, instruktionerne og undersøgelsesrelaterede begrænsninger, arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen
• Det er usandsynligt, at det overholder protokolkravene, instruktionerne og undersøgelsesrelaterede restriktioner; fx usamarbejdsvillig holdning, manglende evne til at vende tilbage til opfølgningsbesøg og usandsynlighed for at gennemføre undersøgelsen
• Forsøgspersonen er investigator, forskningsassistent, farmaceut, studiekoordinator, andet personale eller pårørende hertil, der er direkte involveret i gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
• Overfølsomhed over for rekombinante proteiner eller hjælpestoffer i forsøgslægemidlet
• Graviditet eller amning
• Sårbare patienter (f.eks. mindreårige eller personer tilbageholdt)