Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

APG101 myelodysplastisessa oireyhtymässä (APG101 in MDS)

tiistai 23. elokuuta 2016 päivittänyt: Apogenix GmbH

APG101 verensiirrosta riippuvaisilla potilailla, joilla on matalan tai keskisuuren riskin myelodysplastinen oireyhtymä

Prekliinisissä kokeissa luuytimellä potilailta, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä, on osoitettu, että APG101 pelastaa punasolut ennenaikaisesta solukuolemasta. Tämän odotetaan johtavan MDS-potilaiden erytropoieesin paranemiseen ja anemiaan.

APG101 saattaa siksi olla arvokas lisä anemiasta kärsivien matala- tai keskitasoisten MDS-potilaiden nykyisiin hoitoihin.

Tähän tutkimukseen voidaan ottaa mukaan verensiirrosta riippuvaisia ​​potilaita, joilla on WHO:n prognostisen pisteytysasteikon (WPSS) mukainen matala tai keskimääräinen riski MDS.

Hoito koostuu 100 mg APG101:n suonensisäisestä viikoittaisesta hoidosta 12 viikon ajan + 6 kuukauden seurantavaihe.

Kokeen ensisijaisena tavoitteena on APG101:n turvallisuus ja siedettävyys; toissijaiset tavoitteet ovat

  • Hematologinen, sytologinen ja sytogeneettinen vasteaste käyttäen muunnettuja kansainvälisen työryhmän (IWG) vastekriteerejä
  • Ilmaantuvuus ja aika leukemian etenemiseen viikolla 37
  • OS (kokonaiseloonjääminen) 37 viikon kohdalla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Universitaetsklinik Heidelberg, Medizinische Klinik V, Haematologie, Onkologie & Rheumatologie
      • Mannheim, Saksa, 68167
        • Universitaetsmedizin Mannheim, III. Medizinische Klinik, Haematologie und Onkologie

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus
  • Mies- ja naispotilaat, joilla on sytologisesti tai histologisesti vahvistettu de novo MDS-diagnoosi WHO:n luokituksen mukaan, joko aiemmin hoidetut tai hoitamattomat ja joilla on matalan tai keskitason riskin piirteitä WHO:n ennusteasteikon (WPSS) mukaan
  • MDS-diagnoosi, jonka medullaaristen blastien määrä on alle 5 %, on vahvistettava tai vahvistettava luuytimen morfologialla
  • MDS 5q-deleetiolla vain, jos lenalidomidi ei ole hoitovaihtoehto
  • Punasolujen siirtoriippuvuus vähintään 4 yksiköstä pakattuista punasoluista (PRBC) viimeisten 8 viikon aikana ennen sisällyttämistä. Vain PRBC-siirrot, jotka on annettu Hb-tasolle ≤ 9 g/dl tai hemoglobiinitasolle > 9 g/dl, jos kliinisesti aiheellista (esim. sepelvaltimotauti, pitkän matkan matka), lasketaan.
  • Potilaat, jotka eivät kestä erytropoietiinia stimuloivia aineita (ESA) (vähintään 8 viikon hoidon jälkeen) tai joilla on alhainen vaste ESA-hoitoon
  • vähintään 18-vuotias, tupakoiva tai tupakoimaton, mistä tahansa etnisestä alkuperästä
  • ECOG-suorituskykytila ​​≤ 2
  • Sopivat suonet tai olemassa oleva porttijärjestelmä laskimonsisäistä infuusiota varten
  • Riittävä ehkäisy

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa vakava sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumuslomaketta
  • MDS, jonka ydinräjähdysmäärä ≥ 5 %
  • Krooninen monomyelooinen leukemia (CMML)
  • Hoitoon liittyvä / toissijainen MDS
  • Korkean riskin karyotyyppi WPSS:n mukaan
  • Potilaat, joille on suunniteltu luuydin- tai kantasolusiirto seuraavan 6 kuukauden aikana
  • Rinnakkaishoito ESA:lla tai muulla kokeellisella hoidolla
  • Aikaisempi kemoterapia (mukaan lukien Vidaza)
  • Hoito viimeisten 6 viikon aikana histonideasetylaasi (HDAC) estäjillä tai ESA:illa
  • Hoito missä tahansa muussa kliinisessä tutkimuksessa, joka on samanaikainen nykyisen tutkimuksen hoitovaiheen kanssa tai 30 päivän sisällä ennen sisällyttämistä
  • Aktiivinen hallitsematon infektio
  • HIV, aktiivinen hepatiitti B -virus (HBV) ja/tai hepatiitti C -virus (HCV).
  • Mikä tahansa muu sairaus/hoito tai aiemmat sairaudet, joiden ennuste on huono ja joka tutkijan mielestä saattaa häiritä tutkimusta
  • Huumeiden tai päihteiden käytön historia tai nykyinen käyttö
  • Aiempi muu (hemato) onkologinen sairaus (lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää ja riittävästi hoidettua in situ kohdunkaulan karsinoomaa)
  • Kyvyttömyys ymmärtää protokollavaatimuksia, ohjeita ja tutkimukseen liittyviä rajoituksia, tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia
  • Ei todennäköisesti noudata protokollan vaatimuksia, ohjeita ja tutkimukseen liittyviä rajoituksia; esim. yhteistyöhaluinen asenne, kyvyttömyys palata seurantakäynneille ja tutkimuksen suorittamisen epätodennäköisyys
  • Kohde on tutkija, tutkimusavustaja, apteekkari, tutkimuskoordinaattori, muu henkilöstö tai hänen omainensa, joka on suoraan mukana tutkimuksen tekemisessä.
  • Yliherkkyys rekombinanttiproteiineille tai tutkimuslääkkeen apuaineille
  • Raskaus tai imetys
  • Haavoittuvassa asemassa olevat potilaat (esim. alaikäiset tai säilöön pidetyt henkilöt)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 100 mg APG101 viikoittain 12 viikon ajan
Yhden käden avoin tutkimus. Potilas saa 100 mg APG101 i.v. viikoittain 12 viikon ajan 6 kuukauden seurantavaiheella
Lääke: Hoito APG101:llä
Potilaita hoidetaan 12 viikon ajan 100 mg:lla APG101:tä suonensisäisesti viikoittain
Menettely: Luuydinkokoelma
Tutkimuksen aikana luuydintä kerätään 4 kertaa tutkimuksen tavoitteiden arvioimiseksi
Menettely: Verikuvat
Tutkimuksen aikana otetaan verta eri ajankohtina tutkimuksen tavoitteiden arvioimiseksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan (37 viikkoa)

Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) arviointi. Elektrokardiogrammien (EKG), vatsan ultraäänitutkimuksen, lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden (ADA), muutosten lymfosyyttialapopulaatioiden / aktivaatiomarkkerien ja suorituskyvyn tilan (ECOG) arviointi.

Kaikki APG101-hoitoon mahdollisesti liittyvät sivuvaikutukset arvioidaan.
Koko tutkimuksen ajan (37 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Käyttöjärjestelmää kaapataan 37 viikon ajan (tutkimuksen aikana)
Kokonaiseloonjääminen (OS) määritellään ajaksi tutkimushoidon aloittamisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan
Käyttöjärjestelmää kaapataan 37 viikon ajan (tutkimuksen aikana)
Muutokset verensiirtotiheydessä
Aikaikkuna: Koko opiskelun ajan. Perusarvoja verrataan APG101-hoidon arvoihin (esim. lähtötasoon verrattuna viikkoon 12 ja viikkoon 37)
Muutokset verensiirtotiheydessä arvioidaan, koska ne ovat varhaisia ​​merkkejä erytropoieesin paranemisesta
Koko opiskelun ajan. Perusarvoja verrataan APG101-hoidon arvoihin (esim. lähtötasoon verrattuna viikkoon 12 ja viikkoon 37)
Eri parametrien (esim. histologiset, sytologiset, sytogeneettiset) muutokset luuytimessä Chessonin kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (37 viikkoa)
Arvioimalla erilaisia ​​parametreja (sytologisia, hematologisia, sytogeneettisiä) voidaan arvioida APG101-hoidon turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen aikana (37 viikkoa)
Muutokset hemoglobiinitasossa (Hb).
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (37 viikkoa)
Hb-tason muutokset arvioidaan, koska ne ovat varhaisia ​​merkkejä erytropoieesin paranemisesta
Tutkimuksen aikana (37 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Apogenix GmbH

Tutkijat

  • Päätutkija: Florian Nolte, MD, Universitaetsmedizin Mannheim, III. Medizinische Klinik, Hämatologie und Onkologie, Theodor-Kutzer-Ufer 1-3, 68167 Mannheim, Germany

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. marraskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. marraskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 29. marraskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 24. elokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. elokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APG101_CD_003
  • 2012-003027-37 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastinen oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Hoito APG101:llä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa