APG101 vid myelodysplastiskt syndrom (APG101 in MDS)

Inklusionskriterier:

• Undertecknat informerat samtycke
• Manliga och kvinnliga patienter med cytologiskt eller histologiskt etablerad diagnos av de novo MDS enligt WHO-klassificeringen, antingen tidigare behandlade eller obehandlade, med låga eller medelhöga riskegenskaper enligt WHO:s prognostiska statusskala (WPSS)
• Diagnos av MDS med ett medullärt blastantal på mindre än 5 % måste fastställas eller bekräftas av benmärgsmorfologi
• MDS med 5q deletion endast om Lenalidomid inte är ett behandlingsalternativ
• Transfusionsberoende för röda blodkroppar av minst 4 enheter packade röda blodkroppar (PRBC) under de senaste 8 veckorna före inkludering. Endast PRBC-transfusioner ges för en Hb-nivå ≤ 9g/dl eller en hemoglobinnivå > 9g/dl, om det är kliniskt indicerat (t.ex. kranskärlssjukdom, långväga resor), kommer att räknas.
• Patienter som är refraktära mot erytropoietinstimulerande medel (ESA) (bedömt efter minst 8 veckors behandling) eller med låg möjlighet att svara på ESA-behandling
• minst 18 år, rökande eller icke-rökare, av något etniskt ursprung
• ECOG-prestandastatus ≤ 2
• Lämpliga vener eller befintligt portsystem för intravenös infusion
• Adekvat preventivmedel

Exklusions kriterier:

• Alla allvarliga medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att underteckna formuläret för informerat samtycke
• MDS med medullärt blastantal ≥ 5 %
• Kronisk monomyeloisk leukemi (CMML)
• Terapierelaterad/sekundär MDS
• Högriskkaryotyp enligt WPSS
• Patienter som är schemalagda för benmärgs- eller stamcellstransplantation inom de närmaste 6 månaderna
• Parallellbehandling med ESA eller med annan experimentell terapi
• Tidigare kemoterapi (inklusive Vidaza)
• Behandling under de senaste 6 veckorna med histondeacetylas (HDAC)-hämmare eller ESA
• Behandling inom någon annan klinisk prövning parallell med behandlingsfasen i den aktuella studien eller inom 30 dagar före inkludering
• Aktiv okontrollerad infektion
• HIV, aktivt hepatit B-virus (HBV) och/eller hepatit C-virus (HCV) infektion
• Alla andra tillstånd/behandlingar eller tidigare medicinsk historia av sjukdomar med dålig prognos som, enligt utredarens åsikt, kan störa studien
• Historik om eller aktuellt drog- eller drogmissbruk
• Anamnes med annan (hemato-) onkologisk sjukdom (förutom icke-melanom hudcancer och adekvat behandlad in situ karcinom i livmoderhalsen)
• Oförmåga att förstå protokollkraven, instruktionerna och studierelaterade begränsningar, arten, omfattningen och möjliga konsekvenser av studien
• Det är osannolikt att följa protokollkraven, instruktionerna och studierelaterade begränsningar; t.ex. osamarbetsvillig attityd, oförmåga att återvända för uppföljningsbesök och osannolikhet att slutföra studien
• Subjektet är utredaren, forskningsassistenten, farmaceuten, studiekoordinatorn, annan personal eller anhörig till denna som är direkt involverad i genomförandet av studien.
• Överkänslighet mot rekombinanta proteiner eller hjälpämnen i prövningsläkemedlet
• Graviditet eller amning
• Sårbara patienter (t.ex. minderåriga eller personer som hålls i förvar)