APG101在骨髓增生异常综合征 (APG101 in MDS)

纳入标准：

• 签署知情同意书
• 根据 WHO 分类，在细胞学或组织学上诊断为新发 MDS 的男性和女性患者，无论是既往治疗过还是未治疗过，根据 WHO 预后状态量表 (WPSS) 具有低度或中度风险特征
• 骨髓原始细胞计数低于 5% 的 MDS 诊断必须通过骨髓形态学确定或确认
• 仅当来那度胺不是一种治疗选择时才存在 5q 缺失的 MDS
• 在纳入前的最后 8 周内，至少 4 个单位的红细胞 (PRBC) 对红细胞输注有依赖性。 如果有临床指征（例如 冠心病、长途旅行）都会算。
• 促红细胞生成素 (ESA) 难治性患者（至少在治疗 8 周后评估）或对 ESA 治疗反应可能性低的患者
• 至少 18 岁，吸烟或不吸烟，任何种族
• ECOG 体能状态 ≤ 2
• 适用于静脉输液的合适静脉或现有端口系统
• 充分避孕

排除标准：

• 任何会妨碍受试者签署知情同意书的严重医疗状况、实验室异常或精神疾病
• 髓母细胞数 ≥ 5% 的 MDS
• 慢性单粒细胞白血病 (CMML)
• 治疗相关/继发性 MDS
• 根据 WPSS 的高危核型
• 计划在未来 6 个月内进行骨髓或干细胞移植的患者
• 与 ESA 或其他实验疗法平行治疗
• 既往化疗（包括 Vidaza）
• 在过去 6 周内使用组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂或 ESA 进行治疗
• 在与当前研究的治疗阶段平行的任何其他临床试验中或纳入前 30 天内的治疗
• 活动性不受控制的感染
• HIV、活动性乙型肝炎病毒 (HBV) 和/或丙型肝炎病毒 (HCV) 感染
• 研究者认为可能干扰研究的任何其他预后不良的病症/治疗或既往病史
• 药物或物质滥用史或当前滥用药物或物质
• 其他（血液）肿瘤病史（非黑色素瘤皮肤癌和充分治疗的宫颈原位癌除外）
• 无法理解方案要求、说明和与研究相关的限制、研究的性质、范围和可能的后果
• 不太可能遵守方案要求、说明和与研究相关的限制；例如，不合作的态度，无法返回进行后续访问，以及完成研究的可能性不大
• 受试者是直接参与研究进行的研究者、研究助理、药剂师、研究协调员、其他工作人员或其亲属。
• 对研究药物中的重组蛋白或赋形剂过敏
• 怀孕或哺乳
• 弱势患者（例如，未成年人或被拘留者）