APG101 na Síndrome Mielodisplásica (APG101 in MDS)

Critério de inclusão:

• Consentimento informado assinado
• Pacientes do sexo masculino e feminino com diagnóstico estabelecido citologicamente ou histologicamente de SMD de novo de acordo com a classificação da OMS, previamente tratados ou não tratados, apresentando características de risco baixo ou intermediário de acordo com a escala de status prognóstico da OMS (WPSS)
• O diagnóstico de SMD com contagem de blastos medulares inferior a 5% deve ser estabelecido ou confirmado pela morfologia da medula óssea
• SMD com deleção 5q somente se Lenalidomida não for uma opção de tratamento
• Dependência de transfusão de glóbulos vermelhos de pelo menos 4 unidades de concentrado de glóbulos vermelhos (PRBC) durante as últimas 8 semanas antes da inclusão. Apenas transfusões de PRBC dadas para um nível de Hb ≤ 9g/dl ou um nível de hemoglobina > 9g/dl, se clinicamente indicado (p. doença coronariana, viagens de longa distância), contarão.
• Pacientes refratários aos agentes estimulantes da eritropoetina (AEE) (avaliados após pelo menos 8 semanas de tratamento) ou com baixa possibilidade de responder ao tratamento com AEE
• pelo menos 18 anos, fumante ou não fumante, de qualquer origem étnica
• Status de desempenho ECOG ≤ 2
• Veias adequadas ou sistema de porta existente para infusão intravenosa
• Contracepção adequada

Critério de exclusão:

• Qualquer condição médica séria, anormalidade laboratorial ou doença psiquiátrica que impeça o sujeito de assinar o formulário de consentimento informado
• MDS com contagem de blastos medulares ≥ 5%
• Leucemia monomieloica crônica (CMML)
• MDS secundária/relacionada à terapia
• Cariótipo de alto risco de acordo com WPSS
• Pacientes agendados para transplante de medula óssea ou células-tronco nos próximos 6 meses
• Tratamento paralelo com ESA ou com outra terapia experimental
• Quimioterapia prévia (incluindo Vidaza)
• Tratamento nas últimas 6 semanas com inibidores da histona desacetilase (HDAC) ou ESAs
• Tratamento dentro de qualquer outro ensaio clínico paralelo à fase de tratamento do estudo atual ou dentro de 30 dias antes da inclusão
• Infecção ativa descontrolada
• Infecção por HIV, vírus ativo da hepatite B (HBV) e/ou vírus da hepatite C (HCV)
• Qualquer outra condição/tratamento ou história médica pregressa de doenças com mau prognóstico que, na opinião do investigador, possam interferir no estudo
• Histórico ou abuso atual de drogas ou substâncias
• História de outra doença oncológica (hemato-) (exceto câncer de pele não melanoma e carcinoma in situ do colo do útero adequadamente tratado)
• Incapacidade de entender os requisitos do protocolo, instruções e restrições relacionadas ao estudo, a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo
• É improvável que cumpra os requisitos do protocolo, instruções e restrições relacionadas ao estudo; por exemplo, atitude não cooperativa, incapacidade de retornar para consultas de acompanhamento e improbabilidade de concluir o estudo
• Sujeito é o investigador, assistente de pesquisa, farmacêutico, coordenador do estudo, outro funcionário ou parente diretamente envolvido na condução do estudo.
• Hipersensibilidade a proteínas recombinantes ou excipientes do medicamento em investigação
• Gravidez ou amamentação
• Pacientes vulneráveis ​​(por exemplo, menores ou pessoas mantidas em detenção)