骨髄異形成症候群におけるAPG101 (APG101 in MDS)

包含基準:

• 署名済みのインフォームド コンセント
• -WHO分類に従って細胞学的または組織学的に確立されたde novo MDSの診断を受けた男性および女性患者、以前に治療または未治療であり、WHO予後状態スケール（WPSS）に従って低または中リスクの特徴を示す
• 骨髄芽球数が 5% 未満の MDS の診断は、骨髄の形態によって確立または確認する必要があります。
• レナリドマイドが治療選択肢でない場合のみ、5q欠失を伴うMDS
• -組み入れ前の過去8週間の間に、少なくとも4単位の濃縮赤血球（PRBC）の赤血球輸血依存。 臨床的に必要な場合（例： 冠状動脈性心臓病、長距離旅行など）がカウントされます。
• -エリスロポエチン刺激剤（ESA）に抵抗性の患者（少なくとも8週間の治療後に評価）またはESA治療に反応する可能性が低い
• 少なくとも 18 歳、喫煙者または非喫煙者、あらゆる民族的出身者
• -ECOGパフォーマンスステータス≤2
• 静脈内注入に適した静脈または既存のポート システム
• 適切な避妊

除外基準:

• -被験者がインフォームドコンセントフォームに署名することを妨げる深刻な病状、検査室の異常、または精神疾患
• 骨髄芽球数が5%以上のMDS
• 慢性単骨髄性白血病 (CMML)
• 治療関連/二次MDS
• WPSSによるハイリスク核型
• -今後6か月以内に骨髄または幹細胞移植が予定されている患者
• ESAまたは他の実験的治療との並行治療
• 以前の化学療法（Vidazaを含む）
• -ヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害剤またはESAによる過去6週間以内の治療
• -現在の研究の治療段階と並行して、または含める前30日以内の他の臨床試験内での治療
• コントロールされていないアクティブな感染症
• HIV、活動性B型肝炎ウイルス（HBV）および/またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染
• -他の状態/治療または予後不良の疾患の過去の病歴 研究者の意見では、研究を妨げる可能性があります
• 薬物または薬物乱用の履歴または現在
• -他の（血液）腫瘍学的疾患の病歴（非黒色腫皮膚がんおよび適切に治療された子宮頸部の上皮内がんを除く）
• プロトコルの要件、指示、研究に関連する制限、研究の性質、範囲、考えられる結果を理解できない
• -プロトコルの要件、指示、および研究関連の制限に準拠する可能性は低い;例：非協力的な態度、フォローアップの訪問に戻ることができない、研究を完了する可能性が低い
• 被験者は、治験責任医師、研究助手、薬剤師、研究コーディネーター、その他のスタッフ、または研究の実施に直接関与するその親戚です。
• -治験薬中の組換えタンパク質または賦形剤に対する過敏症
• 妊娠中または授乳中
• 脆弱な患者（未成年者や拘留者など）