Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie RO4917523 u dětských pacientů se syndromem fragilního X

9. srpna 2016 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Randomizovaná, paralelní skupina, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, bezpečnost a výzkumná účinnost a farmakokinetika, studie RO4917523 u dětských pacientů se syndromem křehkého X

Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelním ramenem vyhodnotí bezpečnost a výzkumnou účinnost a farmakokinetiku RO4917523 u pediatrických pacientů se syndromem fragilního X. Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali jednu ze 2 úrovní dávek RO4917523 nebo placeba perorálně denně po dobu 12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
      • San Diego, California, Spojené státy, 92108
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20020
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-4160
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78258
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98145

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 13 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti a dospívající ve věku 5 až 13 let
  • Diagnóza syndromu fragilního X na základě předchozího testování DNA potvrzující úplnou mutaci Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1) a kvalifikační skóre na ABC a CGI-S

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba jiným antagonistou receptoru mGlu5 během předchozích 3 měsíců
  • Účast na klinické studii zahrnující hodnocený lék (neschválený) nebo nelékovou léčbu během předchozích 6 týdnů nebo 5násobku poločasu (podle toho, co je delší) před zahájením této studie
  • Jakýkoli nekontrolovaný, nestabilní klinicky významný psychiatrický stav jiný než syndrom fragilního X
  • Historie sebevražedného chování
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lék: Placebo
perorálně denně, 12 týdnů
EXPERIMENTÁLNÍ: RO4917523 Dávka A
Lék: RO4917523
Dávka A perorálně denně, 12 týdnů
Lék: RO4917523
Dávka B perorálně denně, 12 týdnů
EXPERIMENTÁLNÍ: RO4917523 Dávka B
Lék: RO4917523
Dávka A perorálně denně, 12 týdnů
Lék: RO4917523
Dávka B perorálně denně, 12 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: 15 týdnů
15 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Účinnost: Neuropsychologické/behaviorální hodnotící škály (ADAMS/Clinical Global Impressions CGI-S, CGI-I/ GBAS/Aberrant Behavior Checklist ABC/Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status RBANS/VAS behavior)
Časové okno: 15 týdnů
15 týdnů
Farmakokinetika: Clearance (CL/F)
Časové okno: do 12. týdne
do 12. týdne
Farmakokinetika: Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss/F)
Časové okno: do 12. týdne
do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2012

První zveřejněno (ODHAD)

17. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

11. srpna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. srpna 2016

Naposledy ověřeno

1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NP28571
  • 2011-004349-42 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit