Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie RO4917523 u pacjentów pediatrycznych z zespołem łamliwego chromosomu X

9 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Randomizowane, równoległe badanie grupowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, dotyczące bezpieczeństwa i eksploracyjnej skuteczności oraz farmakokinetyki, badanie RO4917523 u dzieci i młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X

To randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z równoległymi ramionami oceni bezpieczeństwo i skuteczność eksploracyjną oraz farmakokinetykę RO4917523 u dzieci i młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej jeden z 2 poziomów dawek RO4917523 lub placebo doustnie codziennie przez 12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92108
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20020
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-4160
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78258
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98145

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 13 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci i młodzież w wieku od 5 do 13 lat
  • Rozpoznanie zespołu łamliwego chromosomu X na podstawie wcześniejszych badań DNA potwierdzających pełną mutację zespołu łamliwego chromosomu X 1 (FMR1) i wyników kwalifikacyjnych w ABC i CGI-S

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie innym antagonistą receptora mGlu5 w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Udział w badaniu klinicznym obejmującym lek eksperymentalny (niezatwierdzony) lub leczenie nielekowe w ciągu ostatnich 6 tygodni lub 5-krotności okresu półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed rozpoczęciem tego badania
  • Każdy niekontrolowany, niestabilny klinicznie istotny stan psychiczny inny niż zespół łamliwego chromosomu X
  • Historia zachowań samobójczych
  • Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lek: Placebo
doustnie codziennie, 12 tyg
EKSPERYMENTALNY: RO4917523 Dawka A
Lek: RO4917523
Dawka A doustnie codziennie przez 12 tygodni
Lek: RO4917523
Dawka B doustnie codziennie przez 12 tygodni
EKSPERYMENTALNY: RO4917523 Dawka B
Lek: RO4917523
Dawka A doustnie codziennie przez 12 tygodni
Lek: RO4917523
Dawka B doustnie codziennie przez 12 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 15 tygodni
15 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność: Skale oceny neuropsychologicznej/behawioralnej (ADAMS/Clinical Global Impressions CGI-S, CGI-I/GBAS/Aberrant Behaviour Checklist ABC/Powtarzalna bateria do oceny stanu neuropsychologicznego RBANS/VAS)
Ramy czasowe: 15 tygodni
15 tygodni
Farmakokinetyka: Klirens (CL/F)
Ramy czasowe: do 12 tygodnia
do 12 tygodnia
Farmakokinetyka: Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss/F)
Ramy czasowe: do 12 tygodnia
do 12 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

17 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

11 sierpnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NP28571
  • 2011-004349-42 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj