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Un estudio de RO4917523 en pacientes pediátricos con síndrome de X frágil

9 de agosto de 2016 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo, de seguridad y eficacia exploratoria y farmacocinética de RO4917523 en pacientes pediátricos con síndrome de X frágil

Este estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de brazos paralelos evaluará la seguridad y la eficacia exploratoria y la farmacocinética de RO4917523 en pacientes pediátricos con síndrome X frágil. Los pacientes serán aleatorizados para recibir uno de los 2 niveles de dosis de RO4917523 o placebo por vía oral diariamente durante 12 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

47

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20020
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-4160
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 13 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Niños y adolescentes, de 5 a 13 años
  • Diagnóstico del síndrome del cromosoma X frágil basado en pruebas de ADN previas que confirmaron la mutación completa del síndrome del cromosoma X frágil 1 (FMR1) y puntajes de calificación en ABC y CGI-S

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con otro antagonista del receptor mGlu5 en los 3 meses anteriores
  • Participación en un ensayo clínico que involucre un fármaco en investigación (no aprobado) o un tratamiento no farmacológico dentro de las 6 semanas anteriores o 5 veces la vida media (lo que sea más largo) antes del inicio de este estudio
  • Cualquier condición psiquiátrica clínicamente significativa, inestable e incontrolada que no sea el síndrome X frágil
  • Antecedentes de conducta suicida
  • Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: DOBLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Droga: Placebo
por vía oral todos los días, 12 semanas
EXPERIMENTAL: RO4917523 Dosis A
Droga: RO4917523
Dosis A oral diaria, 12 semanas
Droga: RO4917523
Dosis B por vía oral al día, 12 semanas
EXPERIMENTAL: RO4917523 Dosis B
Droga: RO4917523
Dosis A oral diaria, 12 semanas
Droga: RO4917523
Dosis B por vía oral al día, 12 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad: Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 15 semanas
15 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Eficacia: Escalas de evaluación neuropsicológica/conductual (ADAMS/Clinical Global Impressions CGI-S, CGI-I/GBAS/Aberrant Behavior Checklist ABC/Repetible Battery for the Assessment of Neuropsychological Status RBANS/VAS conduct)
Periodo de tiempo: 15 semanas
15 semanas
Farmacocinética: Aclaramiento (CL/F)
Periodo de tiempo: hasta la semana 12
hasta la semana 12
Farmacocinética: Volumen de distribución en estado estacionario (Vss/F)
Periodo de tiempo: hasta la semana 12
hasta la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de abril de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de abril de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de diciembre de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

17 de diciembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

11 de agosto de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2016

Última verificación

1 de agosto de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NP28571
  • 2011-004349-42 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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