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Uno studio su RO4917523 in pazienti pediatrici con sindrome dell'X fragile

9 agosto 2016 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo, sicurezza ed esplorativo di efficacia e farmacocinetica, di RO4917523 in pazienti pediatrici con sindrome dell'X fragile

Questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a bracci paralleli valuterà la sicurezza, l'efficacia esplorativa e la farmacocinetica di RO4917523 in pazienti pediatrici con sindrome dell'X fragile. I pazienti saranno randomizzati per ricevere uno dei 2 livelli di dose di RO4917523 o placebo per via orale al giorno per 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20020
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-4160
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98145

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 13 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini e adolescenti dai 5 ai 13 anni
  • Diagnosi di sindrome dell'X fragile basata su precedenti test del DNA che confermano la mutazione completa del Ritardo Mentale dell'X Fragile 1 (FMR1) e i punteggi qualificanti su ABC e CGI-S

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con un altro antagonista del recettore mGlu5 nei 3 mesi precedenti
  • Partecipazione a una sperimentazione clinica che coinvolge un farmaco sperimentale (non approvato) o un trattamento non farmacologico nelle 6 settimane precedenti o 5 volte l'emivita (a seconda di quale sia la più lunga) prima dell'inizio di questo studio
  • Qualsiasi condizione psichiatrica incontrollata, instabile clinicamente significativa diversa dalla sindrome dell'X fragile
  • Storia del comportamento suicidario
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Droga: Placebo
per via orale ogni giorno, 12 settimane
SPERIMENTALE: RO4917523 Dose A
Droga: RO4917523
Dose A per via orale giornaliera, 12 settimane
Droga: RO4917523
Dose B per via orale giornaliera, 12 settimane
SPERIMENTALE: RO4917523 Dose B
Droga: RO4917523
Dose A per via orale giornaliera, 12 settimane
Droga: RO4917523
Dose B per via orale giornaliera, 12 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 15 settimane
15 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia: scale di valutazione neuropsicologica/comportamentale (ADAMS/Clinical Global Impressions CGI-S, CGI-I/GBAS/Aberrant Behavior Checklist ABC/Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status RBANS/VAS behavior)
Lasso di tempo: 15 settimane
15 settimane
Farmacocinetica: Clearance (CL/F)
Lasso di tempo: fino alla settimana 12
fino alla settimana 12
Farmacocinetica: volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss/F)
Lasso di tempo: fino alla settimana 12
fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 aprile 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2012

Primo Inserito (STIMA)

17 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

11 agosto 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2016

Ultimo verificato

1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NP28571
  • 2011-004349-42 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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