Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van RO4917523 bij pediatrische patiënten met het Fragile X-syndroom

9 augustus 2016 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een gerandomiseerde, parallelle groep, dubbelblinde, placebogecontroleerde, veiligheids- en verkennende werkzaamheid en farmacokinetiek, studie van RO4917523 bij pediatrische patiënten met het Fragile X-syndroom

Deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle armen zal de veiligheid en verkennende werkzaamheid en farmacokinetiek van RO4917523 evalueren bij pediatrische patiënten met het fragiele X-syndroom. Patiënten zullen worden gerandomiseerd om gedurende 12 weken dagelijks één van de 2 dosisniveaus van RO4917523 of placebo oraal te krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20020
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-4160
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78258
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98145

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 13 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen en adolescenten van 5 tot 13 jaar
  • Diagnose van het fragiele X-syndroom op basis van eerdere DNA-testen die de volledige mutatie van Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1) en kwalificerende scores op de ABC en CGI-S bevestigen

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere behandeling met een andere mGlu5-receptorantagonist in de afgelopen 3 maanden
  • Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel (niet-goedgekeurd) of niet-medicamenteuze behandeling binnen de voorgaande 6 weken of 5 keer de halfwaardetijd (welke van de twee het langst is) vóór de start van dit onderzoek
  • Elke ongecontroleerde, instabiele, klinisch significante psychiatrische aandoening anders dan het fragiele-X-syndroom
  • Geschiedenis van suïcidaal gedrag
  • Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
oraal dagelijks, 12 weken
EXPERIMENTEEL: RO4917523 dosis A
Geneesmiddel: RO4917523
Dosis A oraal dagelijks, 12 weken
Geneesmiddel: RO4917523
Dosis B oraal dagelijks, 12 weken
EXPERIMENTEEL: RO4917523 dosis B
Geneesmiddel: RO4917523
Dosis A oraal dagelijks, 12 weken
Geneesmiddel: RO4917523
Dosis B oraal dagelijks, 12 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid: incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 15 weken
15 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Werkzaamheid: Neuropsychologische/gedragsbeoordelingsschalen (ADAMS/Clinical Global Impressions CGI-S, CGI-I/GBAS/Aberrant Behavior Checklist ABC/Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status RBANS/VAS behavior)
Tijdsspanne: 15 weken
15 weken
Farmacokinetiek: klaring (CL/F)
Tijdsspanne: tot week 12
tot week 12
Farmacokinetiek: verdelingsvolume bij steady-state (Vss/F)
Tijdsspanne: tot week 12
tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

17 december 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

11 augustus 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 augustus 2016

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NP28571
  • 2011-004349-42 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren