Um estudo de RO4917523 em pacientes pediátricos com síndrome do X frágil
9 de agosto de 2016 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um Grupo Paralelo Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, Segurança e Eficácia Exploratória e Farmacocinética, Estudo de RO4917523 em Pacientes Pediátricos com Síndrome do X Frágil
Este estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de braços paralelos avaliará a segurança, a eficácia exploratória e a farmacocinética do RO4917523 em pacientes pediátricos com síndrome do X frágil.
Os pacientes serão randomizados para receber um dos 2 níveis de dose de RO4917523 ou placebo por via oral diariamente por 12 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
47
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20020
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-4160
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 13 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças e adolescentes, dos 5 aos 13 anos
- Diagnóstico da síndrome do X frágil com base em testes de DNA anteriores confirmando a mutação completa do Retardo Mental do X Frágil 1 (FMR1) e pontuações de qualificação no ABC e CGI-S
Critério de exclusão:
- Tratamento anterior com outro antagonista do receptor mGlu5 nos últimos 3 meses
- Participação em um ensaio clínico envolvendo um medicamento experimental (não aprovado) ou tratamento não medicamentoso nas 6 semanas anteriores ou 5 vezes a meia-vida (o que for maior) antes do início deste estudo
- Qualquer condição psiquiátrica descontrolada, instável e clinicamente significativa, exceto a síndrome do X frágil
- Histórico de comportamento suicida
- Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: DOBRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
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por via oral diária, 12 semanas
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EXPERIMENTAL: RO4917523 Dose A
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Dose A por via oral diariamente, 12 semanas
Dose B por via oral diária, 12 semanas
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EXPERIMENTAL: RO4917523 Dose B
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Dose A por via oral diariamente, 12 semanas
Dose B por via oral diária, 12 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Segurança: Incidência de eventos adversos
Prazo: 15 semanas
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15 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Eficácia: Escalas de avaliação neuropsicológica/comportamental (ADAMS/Clinical Global Impressions CGI-S, CGI-I/ GBAS/Aberrant Behavior Checklist ABC/Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status RBANS/VAS behavior)
Prazo: 15 semanas
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15 semanas
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Farmacocinética: Depuração (CL/F)
Prazo: até a semana 12
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até a semana 12
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Farmacocinética: Volume de distribuição no estado estacionário (Vss/F)
Prazo: até a semana 12
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até a semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2013
Conclusão Primária (REAL)
1 de abril de 2014
Conclusão do estudo (REAL)
1 de abril de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de dezembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de dezembro de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
17 de dezembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
11 de agosto de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de agosto de 2016
Última verificação
1 de agosto de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Síndrome
- Síndrome do X Frágil
Outros números de identificação do estudo
- NP28571
- 2011-004349-42 (EUDRACT_NUMBER)
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