Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af RO4917523 hos pædiatriske patienter med fragilt X-syndrom

9. august 2016 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En randomiseret, parallel gruppe, dobbeltblind, placebokontrolleret, sikkerhed og udforskningseffektivitet og farmakokinetisk, undersøgelse af RO4917523 hos pædiatriske patienter med fragilt X-syndrom

Dette randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede, parallelarmede studie vil evaluere sikkerheden og udforskende effektivitet og farmakokinetik af RO4917523 hos pædiatriske patienter med fragilt X-syndrom. Patienter vil blive randomiseret til at modtage et af 2 dosisniveauer af RO4917523 eller placebo oralt dagligt i 12 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20020
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-4160
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98145

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 13 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn og unge i alderen 5 til 13 år
  • Diagnose af fragilt X-syndrom baseret på tidligere DNA-test, der bekræfter Fragil X Mental Retardation 1 (FMR1) fuld mutation og kvalificerende score på ABC og CGI-S

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med en anden mGlu5-receptorantagonist inden for de foregående 3 måneder
  • Deltagelse i et klinisk forsøg, der involverer et forsøgslægemiddel (ikke-godkendt) eller ikke-lægemiddelbehandling inden for de foregående 6 uger eller 5 gange halveringstiden (alt efter hvad der er længst) før starten af ​​denne undersøgelse
  • Enhver ukontrolleret, ustabil klinisk signifikant psykiatrisk tilstand bortset fra fragilt X-syndrom
  • Historie om selvmordsadfærd
  • Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicin: Placebo
oralt dagligt, 12 uger
EKSPERIMENTEL: RO4917523 Dosis A
Medicin: RO4917523
Dosis A oralt dagligt, 12 uger
Medicin: RO4917523
Dosis B oralt dagligt, 12 uger
EKSPERIMENTEL: RO4917523 Dosis B
Medicin: RO4917523
Dosis A oralt dagligt, 12 uger
Medicin: RO4917523
Dosis B oralt dagligt, 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 15 uger
15 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effektivitet: Neuropsykologiske/adfærdsmæssige vurderingsskalaer (ADAMS/Clinical Global Impressions CGI-S, CGI-I/GBAS/Aberrant Behavior Checklist ABC/Repeatable Battery for Assessment of Neuropsychological Status RBANS/VAS-adfærd)
Tidsramme: 15 uger
15 uger
Farmakokinetik: Clearance (CL/F)
Tidsramme: op til uge 12
op til uge 12
Farmakokinetik: Fordelingsvolumen ved steady-state (Vss/F)
Tidsramme: op til uge 12
op til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2012

Først opslået (SKØN)

17. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

11. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. august 2016

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NP28571
  • 2011-004349-42 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner