Bezpečnost a účinnost OMS643762 u subjektů s Huntingtonovou chorobou

Kritéria pro zařazení:

1. Dobrovolně poskytněte informovaný souhlas nebo požádejte zákonně zmocněného zástupce (LAR), aby poskytl informovaný souhlas se souhlasem subjektu, v souladu s místními předpisy a řídícími požadavky Institution Review Board (IRB) před jakýmikoli postupy nebo hodnoceními prováděnými speciálně pro jediný účel studie (jiné než Montrealské kognitivní hodnocení (MoCA) k posouzení schopnosti poskytnout informovaný souhlas). Schopnost poskytnout informovaný souhlas bude určena MoCA a posudkem vyšetřovatele podle následujícího:

   • Subjekty se skóre vyšším nebo rovným 21 na MoCA a podle úsudku zkoušejícího mají schopnost poskytnout platný informovaný souhlas, mohou dát souhlas.
   • Subjekty se skóre nižším než 21, ale vyšším nebo rovným 18 podle MoCA a podle úsudku odborníka na duševní zdraví (nezávislého na zkoušejícím) mají schopnost poskytnout platný informovaný souhlas, mohou dát souhlas.
   • Subjekty se skóre nižším než 21, ale vyšším nebo rovným 18 podle MoCA, kteří postrádají schopnost poskytnout platný informovaný souhlas, podle úsudku odborníka na duševní zdraví (nezávislého na zkoušejícím), budou potřebovat LAR k poskytnutí informovaného souhlasu s souhlas subjektu.
   • Subjekty se skóre nižším než 18 v MoCA budou mít LAR, který poskytne informovaný souhlas se souhlasem subjektu.
2. Mít klinickou diagnózu HD potvrzenou buď počtem opakování CAG vyšším nebo rovným 39 nebo pozitivní rodinnou anamnézou (příbuzný prvního stupně s klinickou diagnózou HD), pokud není znám počet opakování CAG.
3. Je věk vyšší nebo roven 18 a nižší nebo roven 65 letům při screeningové návštěvě (Návštěva 1).
4. Mít celkovou funkční kapacitu UHDRS větší nebo rovnou 7 při návštěvě 1.
5. Pokud v současné době užíváte antipsychotické léky, měli byste být na stabilním režimu po dobu alespoň 60 dnů před randomizací.
6. Mluví plynně anglicky.
7. Pokud jsou ženy a) nejsou v plodném věku (tj. jsou chirurgicky sterilizovány nebo jsou po menopauze déle než 1 rok), nebo b) mají negativní těhotenský test a pokud jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním lékařsky spolehlivé formy antikoncepce po celou dobu studie. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří spolehlivé nitroděložní tělísko, hormonální antikoncepce nebo spermicid v kombinaci s bariérovou metodou.
8. Pokud jsou muži buď a) nemají reprodukční potenciál, nebo b) pokud jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním lékařsky spolehlivé formy antikoncepce po celou dobu studie. Přijatelné metody kontroly porodnosti zahrnují spermicid v kombinaci s bariérovou metodou nebo partnerka subjektu je ochotna použít lékařsky přijatelné metody kontroly porodnosti.
9. Mít normální výsledky klinických laboratorních testů a EKG nebo výsledky s menšími odchylkami, které zkoušející nepovažuje za klinicky významné.

Kritéria vyloučení:

1. Mít v anamnéze nebo přítomnost významných kardiovaskulárních, respiračních, jaterních, renálních, gastrointestinálních, endokrinních nebo neurologických poruch jiných než HD, které podle názoru zkoušejícího zvyšují riziko studovaného léku nebo mohou zmást interpretaci studijních opatření.
2. Mít nestabilní nebo těžkou depresi, podle názoru zkoušejícího.
3. Mít závislost na alkoholu nebo drogách, jak je definováno v Diagnostickém a statistickém manuálu duševních poruch, 4. vydání, Textová revize.
4. Absolvovali léčbu zkoumaným lékem nebo zařízením během 60 dnů před návštěvou 1.
5. Jsou těhotné nebo kojící.
6. Mít sérovou alanintransaminázu nebo aspartáttransaminázu vyšší než dvojnásobek horní hranice normálu při screeningu.
7. Mít hemoglobin, počet bílých krvinek, absolutní počet neutrofilů nebo počet krevních destiček mimo normální rozmezí při screeningu.
8. Jste zaměstnancem společnosti Omeros, vyšetřovatelem nebo členem studijního personálu nebo jejich nejbližším rodinným příslušníkem.