OMS643762:n turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on Huntingtonin tauti

Sisällyttämiskriteerit:

1. Anna vapaaehtoisesti tietoinen suostumus tai pyydä laillisesti valtuutettua edustajaa (LAR) antamaan tietoinen suostumus koehenkilön suostumuksella paikallisten määräysten ja instituutioiden arviointilautakunnan (IRB) vaatimusten mukaisesti ennen toimenpiteitä tai arviointeja, jotka suoritetaan nimenomaan tutkimuksen yksinomaiseen tarkoitukseen. (muu kuin Montreal Cognitive Assessment (MoCA), jolla arvioidaan kykyä antaa tietoinen suostumus). Kyky antaa tietoon perustuva suostumus määräytyy MoCA:n ja tutkijan tuomion perusteella seuraavasti:

   • Koehenkilöt, joiden pistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 21 MoCA:ssa ja joilla on tutkijan arvion mukaan kyky antaa pätevä tietoinen suostumus, voivat antaa suostumuksen.
   • Koehenkilöt, joiden pistemäärä on alle 21, mutta suurempi tai yhtä suuri kuin 18 MoCA:ssa, ja mielenterveysalan ammattilaisen (tutkijasta riippumattoman) arvion mukaan kykenevät antamaan pätevän tietoisen suostumuksen, voivat antaa suostumuksen.
   • Koehenkilöt, joiden pistemäärä on alle 21, mutta suurempi tai yhtä suuri kuin 18 ja joilla ei ole kykyä antaa pätevää tietoon perustuvaa suostumusta mielenterveysalan ammattilaisen (tutkijasta riippumattoman) arvion mukaan, tarvitsevat LAR:n antaakseen tietoisen suostumuksen aiheen hyväksyntä.
   • Koehenkilöillä, joiden pistemäärä on alle 18 MoCA:ssa, on annettava LAR:n tietoinen suostumus tutkittavan suostumuksella.
2. Sinulla on kliininen HD-diagnoosi, joka on vahvistettu joko CAG-toistojen lukumäärällä, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 39, tai positiivinen sukuhistoria (ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on kliininen HD-diagnoosi), jos CAG-toiston lukumäärää ei tiedetä.
3. Ovatko iät vähintään 18 ja alle 65 vuotta seulontakäynnillä (käynti 1).
4. UHDRS:n kokonaistoiminnallinen kapasiteetti on suurempi tai yhtä suuri kuin 7 vierailulla 1.
5. Jos käytät parhaillaan psykoosilääkkeitä, olet ollut vakaalla hoito-ohjelmalla vähintään 60 päivää ennen satunnaistamista.
6. Osaavat sujuvasti englantia.
7. Jos nainen a) ei ole hedelmällisessä iässä (eli kirurgisesti steriloitu tai yli vuoden vaihdevuosien jälkeen) tai b) heillä on negatiivinen raskaustesti ja jos hän on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti luotettavaa ehkäisyä koko ajan opiskella. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat luotettava kohdunsisäinen väline, hormonaalinen ehkäisy tai spermisidi yhdessä estemenetelmän kanssa.
8. Jos mies on joko a) ei ole lisääntymiskykyinen tai b) on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti luotettavaa ehkäisymuotoa koko tutkimuksen ajan. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat siittiöiden torjunta-aine yhdistettynä estemenetelmään tai koehenkilön naispuolinen kumppani on valmis käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
9. Sinulla on normaalit kliiniset laboratoriotestitulokset ja EKG tai tulokset, joissa on pieniä poikkeamia, joita tutkija ei pidä kliinisesti merkittävinä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Sinulla on ollut tai esiintynyt muita merkittäviä sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa-, munuaisten-, maha-suolikanavan, endokriinisiä tai neurologisia häiriöitä, jotka tutkijan mielestä lisäävät tutkimuslääkkeen riskiä tai voivat sekoittaa tutkimusmittausten tulkintaa.
2. Sinulla on tutkijan mielestä epävakaa tai vaikea masennus.
3. sinulla on alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tai riippuvuus mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan 4. painos, tekstiversion määritelmän mukaisesti.
4. olet saanut hoitoa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 60 päivän sisällä ennen käyntiä 1.
5. Ovat raskaana tai imettävät.
6. Sinulla on seerumin alaniinitransaminaasi- tai aspartaattitransaminaasiarvo yli kaksi kertaa normaalin yläraja seulonnassa.
7. Hemoglobiini-, valkosolu-, absoluuttinen neutrofiili- tai verihiutaleiden määrä on normaalin alueen ulkopuolella seulonnassa.
8. olet Omerosin työntekijä, tutkija tai tutkimushenkilöstön jäsen tai heidän välitön perheenjäsen.