Seguridad y eficacia de OMS643762 en sujetos con enfermedad de Huntington

Criterios de inclusión:

1. Proporcionar voluntariamente el consentimiento informado, o hacer que un representante legalmente autorizado (LAR) proporcione el consentimiento informado con el consentimiento del sujeto, de acuerdo con las reglamentaciones locales y los requisitos de la Junta de Revisión Institucional (IRB) antes de cualquier procedimiento o evaluación realizada específicamente con el único propósito del estudio (aparte de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) para evaluar la capacidad de proporcionar consentimiento informado). La capacidad para brindar consentimiento informado será determinada por el MoCA y el juicio del investigador de acuerdo con lo siguiente:

   • Los sujetos con puntajes mayores o iguales a 21 en el MoCA y, a juicio del investigador, tienen la capacidad de proporcionar un consentimiento informado válido, pueden dar su consentimiento.
   • Los sujetos con puntuaciones inferiores a 21 pero superiores o iguales a 18 en el MoCA y que, a juicio de un profesional de la salud mental (independiente del investigador), tengan la capacidad de proporcionar un consentimiento informado válido, pueden dar su consentimiento.
   • Los sujetos con puntajes menores a 21 pero mayores o iguales a 18 en el MoCA, que carecen de la capacidad para dar un consentimiento informado válido, a juicio de un profesional de la salud mental (independiente del investigador), necesitarán un LAR para dar el consentimiento informado con asentimiento por parte del sujeto.
   • Los sujetos con puntajes de menos de 18 en el MoCA tendrán un LAR que proporcione el consentimiento informado con el asentimiento del sujeto.
2. Tener un diagnóstico clínico de HD, confirmado por un número de repeticiones de CAG mayor o igual a 39 o antecedentes familiares positivos (un familiar de primer grado con un diagnóstico clínico de HD) si se desconoce el número de repeticiones de CAG.
3. Tienen una edad mayor o igual a 18 años y menor o igual a 65 años en la visita de selección (Visita 1).
4. Tener una Capacidad Funcional Total UHDRS mayor o igual a 7 en la Visita 1.
5. Si actualmente toma medicamentos antipsicóticos, ha estado en un régimen estable durante al menos 60 días antes de la aleatorización.
6. Son fluidos en inglés.
7. Si es mujer, a) no está en edad fértil (es decir, esterilizada quirúrgicamente o posmenopáusica durante más de 1 año) o b) tiene una prueba de embarazo negativa y si es sexualmente activa debe aceptar usar una forma médicamente confiable de anticoncepción durante todo el estudiar. Los métodos anticonceptivos aceptables incluyen un dispositivo intrauterino confiable, anticonceptivos hormonales o espermicidas en combinación con un método de barrera.
8. Si es hombre, a) no tiene potencial reproductivo o b) si es sexualmente activo debe aceptar usar una forma médicamente confiable de anticoncepción durante todo el estudio. Los métodos aceptables de control de la natalidad incluyen espermicida en combinación con un método de barrera, o la pareja femenina de los sujetos está dispuesta a usar métodos de control de la natalidad médicamente aceptables.
9. Tener resultados de pruebas de laboratorio clínico y ECG normales, o resultados con desviaciones menores, que el investigador no considere clínicamente significativos.

Criterio de exclusión:

1. Tener antecedentes o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinos o neurológicos significativos distintos de la EH que, en opinión del investigador, aumentan el riesgo del fármaco del estudio o pueden confundir la interpretación de las medidas del estudio.
2. Tener depresión inestable o severa, a juicio del investigador.
3. Tiene abuso o dependencia de alcohol o drogas, como se define en el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, 4ª Edición, Revisión de Texto.
4. Haber recibido tratamiento con un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 60 días anteriores a la Visita 1.
5. Están embarazadas o lactando.
6. Tener alanina transaminasa sérica o aspartato transaminasa más de dos veces el límite superior de lo normal en la selección.
7. Tener hemoglobina, recuento de glóbulos blancos, recuento absoluto de neutrófilos o recuento de plaquetas fuera del rango normal en el examen de detección.
8. Es un empleado de Omeros, un investigador o miembro del personal del estudio, o un miembro de su familia inmediata.