Sicurezza ed efficacia di OMS643762 in soggetti con malattia di Huntington

Criterio di inclusione:

1. Fornire volontariamente il consenso informato o chiedere a un rappresentante legalmente autorizzato (LAR) di fornire il consenso informato con il consenso del soggetto, in conformità con le normative locali e i requisiti dell'Institution Review Board (IRB) prima di qualsiasi procedura o valutazione eseguita specificamente per il solo scopo dello studio (diverso dal Montreal Cognitive Assessment (MoCA) per valutare la capacità di fornire il consenso informato). La capacità di fornire il consenso informato sarà determinata dal giudizio del MoCA e dello sperimentatore in base a quanto segue:

   • I soggetti con punteggi maggiori o uguali a 21 sul MoCA e, a giudizio dello sperimentatore, hanno la capacità di fornire un consenso informato valido, possono dare il consenso.
   • I soggetti con punteggi inferiori a 21 ma maggiori o uguali a 18 sul MoCA e, a giudizio di un professionista della salute mentale (indipendente dallo sperimentatore) hanno la capacità di fornire un consenso informato valido, possono dare il consenso.
   • I soggetti con punteggi inferiori a 21 ma maggiori o uguali a 18 sul MoCA, che non sono in grado di fornire un consenso informato valido, a giudizio di un professionista della salute mentale (indipendente dallo sperimentatore), avranno bisogno di un LAR per fornire il consenso informato con assenso da parte del soggetto.
   • I soggetti con punteggi inferiori a 18 sul MoCA avranno un LAR che fornirà il consenso informato con l'assenso del soggetto.
2. Avere una diagnosi clinica di MH, confermata da un numero di ripetizioni CAG maggiore o uguale a 39 o una storia familiare positiva (parente di primo grado con diagnosi clinica di MH) se il numero di ripetizioni CAG non è noto.
3. Hanno un'età maggiore o uguale a 18 anni e minore o uguale a 65 anni alla visita di screening (Visita 1).
4. Avere una capacità funzionale totale UHDRS maggiore o uguale a 7 alla visita 1.
5. Se attualmente sta assumendo farmaci antipsicotici, ha seguito un regime stabile per almeno 60 giorni prima della randomizzazione.
6. Parla correntemente l'inglese.
7. Se di sesso femminile, a) non è potenzialmente fertile (vale a dire, sterilizzata chirurgicamente o in post-menopausa da più di 1 anno) o b) ha un test di gravidanza negativo e se sessualmente attiva deve accettare di utilizzare una forma di contraccezione affidabile dal punto di vista medico per tutto il studio. Metodi contraccettivi accettabili includono un dispositivo intrauterino affidabile, contraccezione ormonale o spermicida in combinazione con un metodo di barriera.
8. Se maschio, a) non ha potenziale riproduttivo o b) se sessualmente attivo deve accettare di utilizzare una forma di contraccezione affidabile dal punto di vista medico durante lo studio. I metodi accettabili di controllo delle nascite includono lo spermicida in combinazione con un metodo di barriera, oppure la partner femminile dei soggetti è disposta a utilizzare metodi di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico.
9. Avere risultati normali dei test clinici di laboratorio ed ECG, o risultati con deviazioni minori, che non sono considerati clinicamente significativi dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

1. Avere una storia o presenza di disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, renali, gastrointestinali, endocrini o neurologici significativi diversi dall'HD che, secondo l'opinione dello sperimentatore, aumentano il rischio del farmaco in studio o possono confondere l'interpretazione delle misure dello studio.
2. Avere depressione instabile o grave, secondo il parere dell'investigatore.
3. Avere abuso o dipendenza da alcol o droghe, come definito dal Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 4a edizione, revisione del testo.
4. Avere ricevuto un trattamento con un farmaco o dispositivo sperimentale entro 60 giorni prima della Visita 1.
5. Sono in gravidanza o in allattamento.
6. Avere alanina transaminasi sierica o aspartato transaminasi maggiore di due volte il limite superiore della norma allo screening.
7. Avere emoglobina, conta leucocitaria, conta assoluta dei neutrofili o conta piastrinica al di fuori del range normale allo screening.
8. È un dipendente di Omeros, un investigatore, o un membro del personale dello studio, o un suo parente stretto.