Segurança e eficácia de OMS643762 em indivíduos com doença de Huntington

Critério de inclusão:

1. Forneça consentimento informado voluntariamente ou peça a um representante legalmente autorizado (LAR) que forneça consentimento informado com consentimento do sujeito, de acordo com os regulamentos locais e os requisitos do Conselho de Revisão Institucional (IRB) antes de quaisquer procedimentos ou avaliações realizadas especificamente para o único propósito do estudo (além da Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA) para avaliar a capacidade de fornecer consentimento informado). A capacidade de fornecer consentimento informado será determinada pelo julgamento do MoCA e do investigador de acordo com o seguinte:

   • Indivíduos com pontuação maior ou igual a 21 no MoCA e, no julgamento do investigador, têm a capacidade de fornecer consentimento informado válido, podem dar consentimento.
   • Indivíduos com pontuação inferior a 21, mas superior ou igual a 18 no MoCA e, na opinião de um profissional de saúde mental (independente do investigador) têm a capacidade de fornecer consentimento informado válido, podem dar consentimento.
   • Indivíduos com pontuação menor que 21, mas maior ou igual a 18 no MoCA, que não têm capacidade para dar consentimento informado válido, na opinião de um profissional de saúde mental (independente do investigador), precisarão de um LAR para fornecer consentimento informado com consentimento do sujeito.
   • Indivíduos com pontuações inferiores a 18 no MoCA terão um LAR fornecendo consentimento informado com consentimento do indivíduo.
2. Ter diagnóstico clínico de DH, confirmado por número de repetições CAG maior ou igual a 39 ou história familiar positiva (parente de primeiro grau com diagnóstico clínico de DH) se o número de repetições CAG não for conhecido.
3. Ter idade maior ou igual a 18 anos e menor ou igual a 65 anos na visita de triagem (Visita 1).
4. Ter uma Capacidade Funcional Total UHDRS maior ou igual a 7 na Visita 1.
5. Se estiver tomando medicação(ões) antipsicótica(s), esteve em um regime estável por pelo menos 60 dias antes da randomização.
6. São fluentes em inglês.
7. Se for mulher, a) não tem potencial para engravidar (ou seja, esterilizada cirurgicamente ou está na pós-menopausa há mais de 1 ano) ou b) tem um teste de gravidez negativo e, se for sexualmente ativa, deve concordar em usar uma forma de contracepção clinicamente confiável durante todo o estudar. Métodos aceitáveis ​​de contracepção incluem um dispositivo intrauterino confiável, contracepção hormonal ou espermicida em combinação com um método de barreira.
8. Se for do sexo masculino, a) não tem potencial reprodutivo ou b) se é sexualmente ativo, deve concordar em usar uma forma de contracepção clinicamente confiável durante o estudo. Métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade incluem espermicida em combinação com um método de barreira, ou a parceira do sujeito está disposta a usar métodos medicamente aceitáveis ​​de controle de natalidade.
9. Ter resultados de exames laboratoriais clínicos e ECG normais, ou resultados com pequenos desvios, que não sejam considerados clinicamente significativos pelo investigador.

Critério de exclusão:

1. Ter histórico ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endócrinos ou neurológicos significativos além da DH que, na opinião do investigador, aumentam o risco do medicamento do estudo ou podem confundir a interpretação das medidas do estudo.
2. Ter depressão instável ou grave, na opinião do investigador.
3. Ter abuso ou dependência de álcool ou drogas, conforme definido pelo Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 4ª Edição, Revisão de Texto.
4. Ter recebido tratamento com um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 60 dias antes da Visita 1.
5. Está grávida ou amamentando.
6. Ter alanina transaminase ou aspartato transaminase sérica maior que duas vezes o limite superior do normal na triagem.
7. Apresentar hemoglobina, contagem de glóbulos brancos, contagem absoluta de neutrófilos ou contagem de plaquetas fora da faixa normal na triagem.
8. Seja um funcionário da Omeros, um investigador ou membro da equipe do estudo ou seu familiar imediato.