Bezpieczeństwo i skuteczność OMS643762 u pacjentów z chorobą Huntingtona

Kryteria przyjęcia:

1. Wyrazić dobrowolnie świadomą zgodę lub poprosić prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR) o wyrażenie świadomej zgody za zgodą uczestnika, zgodnie z lokalnymi przepisami i wymaganiami Komisji Rewizyjnej Instytucji (IRB) przed jakimikolwiek procedurami lub ocenami przeprowadzanymi wyłącznie w celu badania (poza montrealską oceną funkcji poznawczych (MoCA) w celu oceny zdolności do wyrażenia świadomej zgody). Zdolność do wyrażenia świadomej zgody zostanie określona na podstawie oceny MoCA i badacza zgodnie z następującymi zasadami:

   • Pacjenci z punktacją większą lub równą 21 w skali MoCA i, w ocenie badacza, są w stanie udzielić ważnej świadomej zgody, mogą wyrazić zgodę.
   • Osoby z punktacją mniejszą niż 21, ale większą lub równą 18 w skali MoCA iw ocenie specjalisty ds. zdrowia psychicznego (niezależnego od badacza) mają zdolność do wyrażenia ważnej świadomej zgody, mogą wyrazić zgodę.
   • Pacjenci z punktacją mniejszą niż 21, ale większą lub równą 18 w skali MoCA, którzy nie są w stanie wyrazić ważnej świadomej zgody, w ocenie specjalisty ds. zgoda podmiotu.
   • Pacjenci z punktacją poniżej 18 punktów w skali MoCA będą musieli wyrazić świadomą zgodę LAR za zgodą podmiotu.
2. Mieć kliniczną diagnozę HD potwierdzoną liczbą powtórzeń CAG większą lub równą 39 lub pozytywnym wywiadem rodzinnym (krewny pierwszego stopnia z kliniczną diagnozą HD), jeśli liczba powtórzeń CAG nie jest znana.
3. Wiek co najmniej 18 lat i mniej niż 65 lat podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1).
4. Mieć całkowitą pojemność funkcjonalną UHDRS większą lub równą 7 podczas wizyty 1.
5. Jeśli obecnie przyjmujesz leki przeciwpsychotyczne, stosuj stabilny schemat przez co najmniej 60 dni przed randomizacją.
6. Posługuje się biegle językiem angielskim.
7. Kobiety: a) nie mogą zajść w ciążę (tj. zostały wysterylizowane chirurgicznie lub są po menopauzie od ponad 1 roku) lub b) mają negatywny wynik testu ciążowego i jeśli są aktywne seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie wiarygodnej metody antykoncepcji przez cały okres badanie. Do dopuszczalnych metod antykoncepcji należą niezawodne wkładki wewnątrzmaciczne, antykoncepcja hormonalna lub środki plemnikobójcze w połączeniu z metodą mechaniczną.
8. Mężczyźni a) nie mają potencjału rozrodczego lub b) są aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie wiarygodnej formy antykoncepcji podczas całego badania. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń obejmują środek plemnikobójczy w połączeniu z metodą barierową lub partnerka pacjenta wyraża chęć zastosowania medycznie akceptowalnych metod kontroli urodzeń.
9. Mieć prawidłowe kliniczne wyniki badań laboratoryjnych i EKG lub wyniki z niewielkimi odchyleniami, które nie są uważane przez badacza za klinicznie istotne.

Kryteria wyłączenia:

1. Mieć w wywiadzie lub obecne istotne zaburzenia sercowo-naczyniowe, oddechowe, wątrobowe, nerkowe, żołądkowo-jelitowe, endokrynologiczne lub neurologiczne inne niż HD, które w opinii badacza zwiększają ryzyko badanego leku lub mogą zakłócać interpretację pomiarów badawczych.
2. W opinii badacza występuje niestabilna lub ciężka depresja.
3. Nadużywanie lub uzależnienie od alkoholu lub narkotyków, zgodnie z definicją zawartą w Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4th Edition, Text Revision.
4. Otrzymali leczenie eksperymentalnym lekiem lub urządzeniem w ciągu 60 dni przed Wizytą 1.
5. Są w ciąży lub karmią piersią.
6. Podczas badania przesiewowego poziom transaminazy alaninowej lub asparaginianowej w surowicy powinien być wyższy niż dwukrotność górnej granicy normy.
7. Czy hemoglobina, liczba białych krwinek, bezwzględna liczba neutrofilów lub liczba płytek krwi wykraczają poza normalny zakres podczas badania przesiewowego.
8. Są pracownikami firmy Omeros, badaczami lub członkami personelu badawczego lub członkami ich najbliższej rodziny.