Sikkerhed og effektivitet af OMS643762 hos personer med Huntingtons sygdom

Inklusionskriterier:

1. Giv frivilligt informeret samtykke, eller få en juridisk autoriseret repræsentant (LAR) til at give informeret samtykke med subjektets samtykke, i overensstemmelse med lokale bestemmelser og gældende krav fra Institution Review Board (IRB) forud for eventuelle procedurer eller evalueringer, der udføres specifikt med det ene formål med undersøgelsen (bortset fra Montreal Cognitive Assessment (MoCA) for at vurdere evnen til at give informeret samtykke). Kapaciteten til at give informeret samtykke vil blive bestemt af MoCA og efterforskerens vurdering i henhold til følgende:

   • Forsøgspersoner med scorer større end eller lig med 21 på MoCA og, efter investigatorens vurdering, har kapacitet til at give gyldigt informeret samtykke, kan give samtykke.
   • Forsøgspersoner med score på mindre end 21, men større end eller lig med 18 på MoCA, og efter en mental sundhedsprofessionel (uafhængig af efterforskeren) har kapacitet til at give gyldigt informeret samtykke, kan give samtykke.
   • Forsøgspersoner med en score på mindre end 21, men større end eller lig med 18 på MoCA, som mangler kapacitet til at give gyldigt informeret samtykke, efter en mental sundhedsprofessionel vurdering (uafhængig af investigator), vil have brug for en LAR for at give informeret samtykke med samtykke fra emnet.
   • Forsøgspersoner med score på mindre end 18 på MoCA vil have en LAR, der giver informeret samtykke med samtykke fra forsøgspersonen.
2. Har en klinisk diagnose af HS, bekræftet af enten CAG-gentagelsestal på større end eller lig med 39 eller en positiv familieanamnese (en første grads slægtning med en klinisk diagnose af HS), hvis CAG-gentagelsestallet ikke er kendt.
3. Er alder større end eller lig med 18 og under eller lig med 65 år ved screeningsbesøget (besøg 1).
4. Har en UHDRS total funktionel kapacitet større end eller lig med 7 ved besøg 1.
5. Hvis du i øjeblikket tager antipsykotisk medicin, har du været på et stabilt regime i mindst 60 dage før randomisering.
6. Er flydende i engelsk.
7. Hvis kvinder enten er a) ikke er i den fødedygtige alder (dvs. kirurgisk steriliserede eller post-menopausale i mere end 1 år) eller b) har en negativ graviditetstest, og hvis seksuelt aktive skal acceptere at bruge en medicinsk pålidelig form for prævention gennem hele undersøgelse. Acceptable præventionsmetoder omfatter en pålidelig intrauterin enhed, hormonel prævention eller spermicid i kombination med en barrieremetode.
8. Hvis mænd er enten a) ikke af reproduktionspotentiale eller b) hvis seksuelt aktive skal acceptere at bruge en medicinsk pålidelig form for prævention under hele undersøgelsen. Acceptable metoder til prævention omfatter sæddræbende midler i kombination med en barrieremetode, eller forsøgspersoners kvindelige partner er villig til at bruge medicinsk acceptable præventionsmetoder.
9. Har normale kliniske laboratorietestresultater og EKG, eller resultater med mindre afvigelser, som ikke anses for at være klinisk signifikante af investigator.

Ekskluderingskriterier:

1. Har en anamnese eller tilstedeværelse af væsentlige kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrine eller neurologiske lidelser ud over HS, som efter investigatorens opfattelse øger risikoen for undersøgelseslægemidlet eller kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesforanstaltninger.
2. Har ustabil eller svær depression, efter efterforskerens mening.
3. Har alkohol- eller stofmisbrug eller afhængighed, som defineret i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4. udgave, tekstrevision.
4. Har modtaget behandling med et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 60 dage før besøg 1.
5. Er gravid eller ammer.
6. Har serumalanintransaminase eller aspartattransaminase større end to gange øvre normalgrænse ved screening.
7. Har hæmoglobin, antal hvide blodlegemer, absolut neutrofiltal eller blodpladetal uden for normalområdet ved screening.
8. Er en ansat hos Omeros, en efterforsker eller et studiemedarbejder eller deres nærmeste familiemedlem.